ABM finansuje badanie kliniczne przeznaczone dla pacjentów z miastenią

Uniwersytet Medyczny w Lublinie rozpoczął realizację badania klinicznego przeznaczonego dla pacjentów z miastenią, chorobą autoimmunologiczną powodującą zaburzenia nerwowo-mięśniowe. Projekt uzyskał 26 mln zł grantu Agencji Badań Medycznych – podała 8 września agencja w komunikacie prasowym.

W innowacyjnym projekcie opracowanym na Uniwersytecie Medycznym w Lublinie, którego autorem jest kierownik Katedry i Kliniki Neurologii prof. Konrad Rejdak zastosowano kladrybinę w leczeniu chorych z miastenią gravis, jako oryginalną metodę terapeutyczną w skali światowej.

Kladrybina jest znana od około 30 lat. Powstała jako lek na wybrane postaci białaczek, gdyż uszkadza i niszczy limfocyty. Okazała się bardzo skuteczna w wybranych typach białaczek. Zainteresowano się nią również w leczeniu stwardnienia rozsianego, bo w tej chorobie też dochodzi do nadmiernej aktywacji układu immunologicznego. Obecnie lek zarejestrowany jest w tym wskazaniu.

Agencja zaznacza, że pilotażowe badanie wykazało dużą skuteczność nowej metody.- W miastenii lek podawany jest w ramach krótkiej kuracji, ale efekt kliniczny trwa długo.

– Wybiórczo uszkadzamy nieprawidłowe limfocyty, przerywamy leczenie i pozwalamy, aby odrodziły się limfocyty o prawidłowych właściwościach. Dzięki temu długo utrzymuje się efekt kliniczny, a pacjent nie musi przyjmować leków. To duża zaleta tej terapii – wyjaśnił prof. Rejdak.

W Polsce na miastenię choruje ponad 10 tys. osób, a szczególny wzrost zachorowań widać u osób w wieku dorosłym i podeszłym z chorobami współistniejącymi. To choroba autoimmunologiczna z grupy chorób nerwowo-mięśniowych. Powoduje zaburzenia transmisji nerwowo-mięśniowej. W wyniku nadmiernej aktywacji układu immunologicznego powstają nieprawidłowe przeciwciała, co doprowadza do osłabienia mięśni.

– Najczęściej choroba zaczyna się od pojawienia się niedowładów mięśni twarzy, opadania powiek, dwojenia w oczach, trudności w mówieniu i w połykaniu. Później może dojść do ataku na inne grupy mięśni. Pacjent rano jest w miarę sprawny, w ciągu dnia zaś, wraz z aktywnością codzienną zaczynają słabnąć mięśnie. Najbardziej niebezpieczne jest zajęcie mięśni oddechowych. Dochodzi wówczas do przełomów miastenicznych, co może doprowadzić do śmierci – wyjaśniła Agencja Badań Medycznych.

Tradycyjnie miastenię leczy się objawowo. Celem jest zwiększenie siły mięśni. Drugim równoległym postępowaniem jest osłabianie układu immunologicznego, aby nie atakował własnych struktur. Najpierw stosuje się sterydy. Takie leczenie musi być prowadzone długo, stąd liczne działania niepożądane.

– W przełomach immunologicznych stosujemy terapię oczyszczania krwi z przeciwciał, czyli plazmaferezę, albo podajemy immunoglobuliny. Są to metody doraźne, ratunkowe, które mogą wyprowadzić z przełomu miastenicznego, ale nie nadają się do długofalowej, przewlekłej terapii. Dlatego konieczne było poszukiwanie nowych leków – podkreślił prof. Rejdak.

Terapia sterydowa u osoby starszej nasila wiele innych chorób współistniejących, jak cukrzyca czy osteoporoza. W przypadku nowego leku nie ma takiego ryzyka, a krótka terapia daje długi efekt kliniczny.

Wyniki badania pilotażowego opublikowano na łamach „European Journal of Neurology”.(PAP)

Klaudia Torchała, fot. pixabay.com

Data publikacji: 08.09.2020 r.