Data dodania: 12.01.2019

Szumowski: lek na SMA może nawet wyleczyć chorobę

Objęty refundacją lek na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) "może nawet wyleczyć tę chorobę, jeśli tylko zostanie podany choremu odpowiednio wcześnie" - powiedział podczas briefingu prasowego 11 stycznia minister zdrowia Łukasz Szumowski, mówiąc o powodach refundacji tego leku.

Szef resortu zdrowia spotkał się 11 stycznia z chorymi na SMA oraz ich rodzinami i opiekunami w związku z objęciem - od stycznia br. - refundacją jedynego leku (o nazwie nusinersen), jaki dostępny jest w leczeniu tego schorzenia nerwowo-mięśniowego o podłożu genetycznym. W Polsce jest około 700 pacjentów z tą chorobą (powodującą obumieranie neuronów w rdzeniu kręgowym odpowiadających za pracę mięśni, wskutek czego mięśnie ciała słabną i stopniowo ulegają zanikowi).

Prezes Fundacji SMA Kacper Ruciński powiedział PAP, że lek ten powinien być dostępny dla pacjentów w wyspecjalizowanych ośrodkach już w ciągu 3-4 tygodni.

- Ten lek jest wyjątkowy - tłumaczył powody refundacji tego leku Łukasz Szumowski. - Po pierwsze nie ma innego takiego leku, po drugie tu nie mówimy o częściowej skuteczności czy o przedłużeniu życia, które też jest niezwykle ważne. Mówimy tak naprawdę o wyleczeniu, jeśli tylko zostanie on podany odpowiednio wcześnie - zaznaczył.

- To w medycynie wyjątkowa sytuacja, że można całkowicie zatrzymać lub wręcz wyleczyć chorobę. Są dzieci, które dostały ten lek jeszcze w okresie bezobjawowym i w ogóle nie mają objawów. Alternatywą dla nich była powolna śmierć pod respiratorem. Rzadko kiedy mamy takie narzędzie, jak ten lek - powiedział PAP minister zdrowia.

Szef resortu zdrowia nie chciał ujawnić jaki będzie koszt leczenia SMA z użyciem nowego leku. - Rozmowy trwały od dłuższego czasu, początkowa zaproponowana cena była gigantyczna, niemożliwa do udźwignięcia dla budżetu Narodowego Funduszu Zdrowia. Spotkałem się z zarządem firmy, była dobra płaszczyzna porozumienia. Ustaliliśmy mechanizmy dzielenia ryzyka, które są poufne, i w taki sposób je zastosowaliśmy, że stało się to możliwe - powiedział Szumowski.

Nusinersen podawany jest w zastrzyku w kręgosłup. - Pomaga on produkować białko, którego organizm nie wytwarza i z tego powodu następuje zanik mięśni. Podawanie leku sprawia, że organizm rozwija się prawidłowo - wyjaśniał szef resortu zdrowia.

Szumowski podkreślił, że wszyscy polscy pacjenci będą mogli otrzymywać ten lek, zarówno dzieci jak i dorośli, bez żadnego wyjątku. - Na naszym spotkaniu był 29-letni pacjent z SMA, który mówił, że dla nich (dorosłych - PAP) jest to tak samo ważne, bo wracają do funkcjonowania i aktywnego życia, aktywnego uczestniczenia w społeczeństwie - dodał.

Prezes Fundacji SMA Kacper Ruciński tłumaczył, że niektóre osoby chorują na rdzeniowy zanik mięśni od urodzenia. - Leczenie może przywrócić im siłę mięśni. Wcześniej nie było leczenia farmakologicznego, było jedynie leczenie wspomagające, takie jak fizjoterapia, spowalniające postęp choroby i zwiększające komfort życia, oraz opieka paliatywna - mówił. Lek na SMA przywraca funkcjonowanie neuronów, które uległy zanikowi i degeneracji. - Przywrócenie sprawności samych mięśni to już praca chorego i jego otoczenia, codzienna rehabilitacja, stosowanie odpowiedniego żywienia. Taka opieka kompleksowa potrafi zrobić cuda - powiedział Ruciński.

Prezes Fundacji SMA przyznał, że niektóre objawy tej choroby można nawet cofnąć, jeśli mięśnie, np. kończyn, uległy jedynie osłabieniu. - Ćwicząc mogą one odzyskać sprawność. Jeśli jednak mięśnie uległy kompletnemu zanikowi, a w ich miejsce pojawiła się tkanka tłuszczowa, to tego medycyna nie potrafi naprawić - powiedział w rozmowie z PAP.

SMA jest najczęstszą genetycznie uwarunkowaną przyczyną śmierci niemowląt i małych dzieci.

- U niemowląt i małych dzieci pierwsze objawy zwykle pojawiają się nagle, a stan chorego pogarsza się gwałtownie. Szybkiemu osłabieniu ulegają mięśnie kończyn, tułowia, płuc i przełyku, co zazwyczaj prowadzi do niewydolności oddechowej i utraty zdolności przełykania - podkreśla Fundacja SMA.

U starszych pacjentów choroba zwykle przebiega łagodniej. Zawsze jednak chory stopniowo słabnie i traci możliwość samodzielnego poruszania się. Jedynie właściwa opieka potrafi znacznie spowolnić postęp choroby.

Według Fundacji, nusinersen od grudnia 2016 r. stosowany jest w USA, a od czerwca 2017 r. w Unii Europejskiej. Jednocześnie trwają zaawansowane badania nad innymi podobnymi lekami. (PAP)

Zbigniew Wojtasiński, fot. pixabay.com

Data publikacji: 12.01.2019 r.

 


Projekt pn. Opracowywanie i wydawanie czasopisma i portalu „Nowe Nasze Sprawy” – Magazyn Informacyjny Osób Niepełnosprawnych, realizowany w okresie 01.04.2017 r.-31.12.2017 r. jest współfinansowany ze środków PFRON.