Nowa era w leczeniu chłoniaków i białaczki

Jesteśmy świadkami narodzenia nowej ery w leczeniu chłoniaków i białaczki. Terapia CAR-T cell, polegająca na wytworzeniu leku na bazie limfocytów pacjenta, za kilka lat może być stosowana również w innych chorobach – uważa p.o. prezesa ABM Radosław Sierpiński.

Sierpiński w rozmowie z PAP odniósł się do nowego programu Agencji Badań Medycznych mającego na celu opracowanie i wprowadzenie do Polski przełomowej terapii leczenia nowotworów – CAR-T, za którą kilka lat temu nagrodę Nobla otrzymał James Allison. Prezes ABM stwierdził, że może ona zmienić perspektywę leczenia onkologicznego, natomiast grant w wysokości 100 mln zł przeznaczony na opracowanie tej technologii ma sprawić, że ta immunoterapia stanie się bardziej powszechna i przede wszystkim tańsza. Ponadto w przyszłości być może będzie także wykorzystywana w leczeniu innych poważnych chorób.

PAP: Czy może pan nam przybliżyć program ABM dotyczący terapii CAR-T w leczeniu nowotworów, szczególnie białaczki i chłoniaków?

Radosław Sierpiński: Dotychczas w Polsce terapia rekombinowanych przeciwciał – CAR-T cell właściwie nie była dostępna. Co prawda zdarzały się przypadki kazuistyczne, tak jak ostatnio we Wrocławiu, gdy jedenastolatek wygrał z białaczką dzięki zastosowaniu tej terapii. Obecnie jednak mamy do czynienia z sytuacją przełomową, ponieważ terapia ta ma szanse na stałe pojawić się w Polsce. Jest to efekt współpracy z wiodącym amerykańskim ośrodkiem badawczym MD Anderson Cancer Center. Co niezwykle istotne, terapia, którą proponujemy i która, mam nadzieję, zagości u nas na stałe, będzie terapią o wiele tańszą niż ma to miejsce w tej chwili. Przypominam, że licencję na tę terapię posiadają wielkie koncerny farmaceutyczne. Jednorazowe podanie terapii kosztuje ponad 1,5 mln zł, a więc mówimy o sytuacjach, gdy dzieci z ostrą białaczką, chłoniakiem nie mają w ogóle szansy z niej skorzystać. W naszej ocenie terapia ta może być dziesięciokrotnie tańsza. Mam nadzieję, że z czasem przełoży się to również na decyzje refundacyjne i stanie się stosowaną na szeroką skalę terapią w Polsce. Faktycznie, można powiedzieć, że jest to nowa era dla leczenia pacjentów z białaczką i chłoniakami.

PAP: Czy jest szansa na to, że ta terapia będzie powszechnie stosowana w leczeniu określonych nowotworów?

R.S.: Na to pytanie próbują odpowiedzieć naukowcy z całego świata. Trzy lata temu o terapii CART-T mówiono tylko w kontekście ostrej białaczki. Dzisiaj już wspomina się o wskazaniach w białaczce i leczeniu chłoniaków, a coraz częściej pojawiają się doniesienia, że może to być równie skuteczna terapia w leczeniu nowotworów litych, czyli guzów. Jestem kardiologiem i w wielu pismach naukowych sugeruje się, że ta terapia może okazać się również skuteczna, jeśli chodzi o pozawałowe uszkodzenie serca. Jest to coś bardzo innowacyjnego, co wprowadza Polskę do czołówki krajów posiadających tę terapię. Gdyby udało się ją wprowadzić, to stalibyśmy się trzecim krajem – po USA i Izraelu – stosującym tę terapię. Być może za kilka lat będziemy mówili, że jest to terapia stosowana powszechnie w onkologii, a być może w innych dziedzinach medycyny.

PAP: Na czym ta terapia polega?

R.S.: Jest to terapia bazująca właściwie na przeciwciałach pacjenta, które są specjalnie znaczonym lekiem. Dziś mówimy o sytuacji, gdy przeciwciała pobierane są od pacjenta i wędrują za ocean. W tamtejszych laboratoriach następuje ich modyfikacja i przygotowanie z nich właśnie leku w technologii CART-T. Potem gotowy lek wraca do Polski, do pacjenta. Wówczas należy go już tylko podać. To sytuacja podobna, jak z kupnem samochodu. Zamawiamy go w Polsce, a produkowany jest w Korei czy Niemczech. My chcemy, by ten samochód składany był w Polsce. Polscy naukowcy mają taki potencjał. Potrafią sobie z tym poradzić. Wyposażymy polskie laboratoria, a w ciągu kilku lat będziemy w stanie zaproponować polską technologię wielokrotnie tańszą i szerzej dostępną. Co bardzo istotne, nasz grant na 100 mln zł jest grantem równoległym. Z jednej strony wdrażamy tę technologię do Polski, z drugiej zaś, w ramach badania klinicznego, dostarczymy niezależnie tę technologię. Mam nadzieję, już w przyszłym roku skorzysta z niej minimum 150 pacjentów. Oznacza to, że uzyskają oni tak naprawdę realny dostęp do leczenia.

PAP: Ile laboratoriów w tę terapię będzie zaangażowanych?

R.S.: To jest pytanie otwarte. To pierwszy taki grant w Polsce, w którym wyłaniamy tylko jednego zwycięzcę konkursu. Nie będzie takiej sytuacji, że terapia będzie dostępna w wielu miejscach w Polsce, tylko całe 100 mln zł uzyska jeden zwycięzca. Oczywiście, żeby ten potencjał wykorzystać maksymalnie, wiemy, że uczelnie, instytuty naukowo-badawcze zawiązują konsorcja, więc raczej będziemy mówili o kilku partnerach aplikujących o pozyskanie finansowania. Zwycięzca będzie jednak jeden. Faktycznie tylko jeden ośrodek otrzyma tę kwotę, by zaoferować terapię na jak najwyższym poziomie.

PAP: Kiedy poznamy w takim razie zwycięzcę?

R.S.: Nabór w tej chwili trwa. Myślę, że po wakacjach będziemy po ocenie formalnej i merytorycznej. Chcielibyśmy już w ostatnim kwartale tego roku go wyłonić i wydatkować pierwsze pieniądze, by ta terapia jak najszybciej ruszyła pełną parą.

PAP: Ilu pacjentów w pierwszym roku może być nią objętych?

R.S.: Proszę pamiętać, że to nie jest terapia tak powszechna, by dziesiątki tysięcy pacjentów z niej korzystało. Natomiast szacujemy, że w Polsce około 100 osób rocznie mogłoby z niej skorzystać. To jest mniej więcej zapotrzebowanie krajowe.

PAP: W jaki sposób będzie wyglądała kwalifikacja do tego innowacyjnego leczenia?

R.S.: To zostawiamy w rękach naukowców. Wskazania są dosyć jasne. Po tym, gdy diagnozujemy białaczkę konkretnego typu, dochodzi do tzw. genotypowania i oceny tej białaczki pod kątem konkretnych przeciwciał. Potem, gdy taki pacjent zostanie zidentyfikowany, staje się potencjalnym kandydatem do leczenia.

PAP: W jakiej fazie leczenia można ją zastosować?

R.S.: Oczywiście generalnie mówi się, że w każdej. Idealnie byłoby, gdyby odbywało się to w pierwszej linii leczenia. Dzisiaj jest to leczenie ostatniej szansy. Natomiast chcielibyśmy, by te wskazania rozszerzyły się też o wcześniejsze fazy leczenia. Być może z czasem doprowadzimy do tego, że technologia CAR-T będzie stosowana w leczeniu pierwszego wyboru. Bieżące wskazania są takie, by stosować ją po drugiej linii leczenia. Wynika to z wysokiej ceny tej terapii na całym świecie. Dopiero w momencie, gdy pierwsze linie leczenia okazują się nieskuteczne, wdraża się inne terapie. Jeśli obecna cena terapii spadnie, być może częściej będziemy po nią sięgać we wcześniejszym etapie.

Klaudia Torchała, fot. pixabay.com

Info: PAP – Nauka w Polsce

Data publikacji: 21.07.2020 r.

Udostępnij

Zachęcamy do zapisania się do Newslettera

Przeczytaj również