Pacjenci czekają na akceptację Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich

Termin zakończenia prac został wyznaczony na 30 czerwca. Szybkie dostosowanie przepisów do potrzeb pacjentów z chorobami rzadkimi traktuję priorytetowo – powiedział w 29 lutego podczas konferencji prasowej wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski.

W listopadzie Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich trafił do Komitetu Stałego Rady Ministrów. Dokument jest gotowy i czeka na akceptację. Priorytety planu dotyczą następujących obszarów: rozpoznanie i leczenie; akceptacja i wsparcie; rehabilitacja oraz edukacja, nauka, informacja i świadomość społeczna.

– Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich powstał, wymaga tylko sporządzenia planu operacyjnego na krótki czas wraz z zadaniami i wyceną tych zadań. Mamy deklarację podsekretarza stanu Sławomira Gadomskiego, że na dniach zostanie powołany zespół, który go wypracuje – powiedział Mirosław Zieliński, prezes Krajowego Forum na rzecz chorób rzadkich Orphan. Dodał, że ostateczny termin prac przewidziany jest na 20 czerwca, pacjenci oczekują jednak, że prace zakończą się szybciej.

– Najważniejsze zmiany, jakie ma przynieść Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich, to definicja chorób rzadkich, tożsama z tą przyjętą w UE, mówiącą o tym, że za choroby rzadkie uznaje się te, które występują nie częściej niż pięć przypadków na 10 tys. Kluczowe jest uznanie chorób rzadkich za priorytet zdrowotny i umieszczenie ich we właściwym rozporządzeniu ministra zdrowia, stworzenie sieci ośrodków referencyjnych i rejestru chorób rzadkich, a także zmiana modelu oceny leków dedykowanych chorobom rzadkim oparta o model wielokryterialnej analizy decyzyjnej (MCD) zapisana w ustawie refundacyjnej – powiedział Zieliński.

Wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski wskazał na postępy w zakresie refundacji leków na choroby rzadkie. Pacjenci uzyskali refundację publiczną terapii m.in. w rdzeniowym zaniku mięśni, chorobie Fabry’ego, hemofilii AiB u dzieci, chorobie Gauchera, akromegalii, w wybranych chorobach metabolicznych oraz w terapii pęcherzowego oddzielania się naskórka.

O przyszłości leczenia chorób rzadkich mówił prof. Marcin Czech, do 2019 r. podsekretarz stanu w Ministerstwie Zdrowia. Wskazał, że choroby rzadkie są jednym z najważniejszych współczesnych wyzwań dla systemów ochrony zdrowia w Europie. – Leki dedykowane ich terapii, że względu na swoją specyfikę nie wpisują się w schematy tradycyjnych rozwiązań w procesach refundacyjnych w państwach UE – powiedział. Dodał, że często leki ratujące życie i będące często jedyną opcją terapeutyczną dla chorych na choroby rzadkie, stają się dostępne z dużym opóźnieniem, stanowiąc jednocześnie duże obciążenie finansów publicznych. Stąd tak ważne jest, jego zdaniem, opracowanie efektywnego rozwiązania w tym zakresie, uwzględniającego opinie pacjentów.

Do chorób rzadkich zalicza się te schorzenia, które występują u nie więcej niż pięciu na 10 tys., co w przypadku Polski odpowiada ok. 2 mln. chorych. 70 proc. chorych stanowią dzieci. Choroby rzadkie są przeważnie (w 80 procentach) uwarunkowane genetycznie, mają przewlekły i ciężki przebieg. Najczęściej ujawniają się w dzieciństwie, a ok. 30 proc. cierpiących na nie pacjentów umiera przed piątym rokiem życia. Choć występują bardzo rzadko (czasem są to jedynie pojedyncze przypadki danej choroby w kraju), opisano ich już ok. 6-7 tys. (PAP)

Monika Witkowska, fot. pixabay.com
Data publikacji: 02.03.2020 r.