Spór o lek za miliony, na który zbierał Łatwogang. Nie jest dopuszczony w Europie, lekarze odmawiają podawania

Kilka dni temu po raz kolejny influencer Łatwogang uruchomił kolejną zbiórkę. Tym razem na terapię genową dla Maksa, który choruje na dystrofię mięśniową Duchenne’a DMD (potrzebnych było 12 mln zł). Łatwogang pokonał trasę 660 km na rowerze z Zakopanego do Gdańska i udało się zebrać znacznie większą kwotę niż zakładano, która zostanie przeznaczona na leczenie kolejnych chłopców z DMD.

Dystrofia mięśniowa Duchenne’a to rzadka choroba genetyczna powodująca stopniowy zanik i osłabienie mięśni. Najczęściej dotyka chłopców i zwykle ujawnia się już we wczesnym dzieciństwie. Choroba prowadzi m.in. do problemów z chodzeniem, oddychaniem, ale też pracą serca. Obecnie nie jest możliwe całkowite wyleczenie, ale nowoczesne terapie mogą spowolnić rozwój choroby. W Polsce obecnie jest 400 pacjentów z tą chorobą, a diagnozuje się ok. 30 przypadków rocznie.

Terapia genowa lekiem Elevidys, opracowana przez firmę Sarepta Therapeutics nie jest w Polsce i Europie możliwa. Europejska Agencja Leków (EMA), odmówiła rok temu wydania pozwolenia na dopuszczenie leku do obrotu w Europie. Nie wykazano bowiem jednoznacznie skuteczności tej terapii, jest ona uważana za eksperymentalną.

Również negatywne stanowisko wydało Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych, które rekomenduje swoim członkom, by nie podawali w Polsce terapii genowych niezarejestrowanych w Europie. Jak zaznacza w swoim stanowisku PTND ważne jest bezpieczeństwo dzieci. Lekarze muszą mieć twarde dane, że terapia nie tylko działa, ale też, że jest bezpieczna.

Dlatego rodzice chorych dzieci szukają pomocy w USA, gdzie terapia jest warunkowo zatwierdzona przez Amerykańską Agencję Leków (FDA). Można ją podać dzieciom, które skończyły 4 lata i które jeszcze chodzą.
Ponieważ jest to lek nowy i dopuszczony warunkowo warto pamiętać nie tylko o jego skuteczności, ale również o zagrożeniu poważnymi powikłaniami po jego podaniu.

– Trzeba jednak zrozumieć rodziców, którzy zrobią wszystko żeby pomóc choremu dziecku. Dzięki akcji charytatywnej Łatwoganga w końcu mówi się głośno o DMD – mówi mama chorego chłopca. Rodzice, chcieliby, aby terapia była możliwa do podawania w Polsce. Byli w tej sprawie u prezydenta Karola Nawrockiego.

Natomiast w Sejmie działa Parlamentarny Zespół ds. dzieci chorych na dystrofię mięśniową Duchenne’a, który obecnie na posiedzeniach łączonych z Parlamentarnym Zespołem ds. Chorób Rzadkich, pracuje nad tym, aby rozwiązać problemy chorych i ich rodzin systemowo.

Ważne jest też to, że badania nad skutecznością leku nadal trwają. Firma Roche, która współpracuje z amerykańską firmą Sarepta Therapeutics poinformowała o rozpoczęciu badań w późnej fazie nad terapią genową Elevidys. Firma zapowiedziała, że złoży kolejny wniosek do EMA z nowymi wynikami badań.

Oprac. jotka, fot. streaming z trasy Łatwoganga

Data publikacji: 28.05.2025 r.