Hemofilia w Polsce: dynamiczny postęp w leczeniu, dostęp do innowacji i luka w systemie

Postęp w leczeniu hemofilii odmienił sytuację pacjentów dotkniętych tym schorzeniem. Choroba, która kiedyś prowadziła do niepełnosprawności i poważnych powikłań, dziś może być skutecznie kontrolowana za pomocą nowoczesnych metod profilaktyki i leczenia. Wyzwaniem wciąż jednak pozostaje zapewnienie równego dostępu oraz utrzymanie ciągłości opieki w systemie ochrony zdrowia dla wszystkich pacjentów. Te zagadnienia szczegółowo przeanalizowali eksperci z firmy analitycznej EconMed Europe oraz Uczelni Łazarskiego.

W rezultacie powstały dwa raporty systemowe, które opisują aktualny stan opieki nad chorymi, kluczowe wyzwania oraz możliwe kierunki rozwoju systemu leczenia hemofilii w Polsce. Dokumenty te zaprezentowano 28 października br. podczas konferencji w Warszawie.

Te raporty to:: „Hemofilia. Stan obecny i kierunki rozwoju” Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego pod red. dr Małgorzaty Gałązki-Sobotki oraz „Systemowa analiza organizacji i funkcjonowania leczenia pacjentów z hemofilią wraz z implementacją” autorstwa EconMed Europe. Wnioski z obu raportu są komplementarne.

Raporty wskazują na istotną lukę systemową i nierówny dostęp do nowoczesnych terapii profilaktycznych, które poprawiają jakość życia oraz stan zdrowia chorych. Choć leczenie jest objęte refundacją, dostęp do innowacyjnych metod profilaktyki ma tylko część pacjentów. Brak powszechnej dostępności stanowi istotną niezaspokojoną potrzebę zdrowotną.

– Naszym celem w tym raporcie było po pierwsze skwantyfikowanie dorobku, jaki mamy dzisiaj w polskim systemie ochrony zdrowia, i powiedzenie: „dużo nam się udało”, ale również nakreślenie drogi do tego, żebyśmy byli jeszcze lepsi – powiedziała dr Małgorzata Gałązka-Sobotka, dziekan Centrum Kształcenia Podyplomowego oraz dyrektor Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego w Warszawie.

Analizy wykazały również, że całkowite koszty hemofilii daleko wykraczają poza finansowanie leków i procedur medycznych. Koszty pośrednie związane z absencją w pracy, ograniczoną aktywnością zawodową czy koniecznością opieki, stanowią niemalże połowę wszystkich wydatków. Eksperci podkreślają, że zapewnienie kompleksowej opieki i skutecznej profilaktyki pozwoli zredukować koszty ponoszone przez pacjentów, system, a także społeczeństwo.

– W przypadku hemofilii kluczowe znaczenie ma koordynacja opieki. Im bardziej zintegrowana jest ścieżka pacjenta i im lepsza współpraca między ośrodkami, tym skuteczniejsze leczenie. To uniwersalna zasada, która dotyczy również innych chorób rzadkich – powiedział dr Michał Seweryn, prezes EconMed Europe, specjalista zdrowia publicznego i epidemiologii, współpracownik Wydziału Lekarskiego i Nauk o Zdrowiu Krakowskiej Akademii im. Frycza Modrzewskiego.

Obecnie leczenie hemofilii finansowanie jest w ramach dwóch ścieżek – Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewnych Skaz Krwotocznych (NPLH), który ma charakter programu polityki zdrowotnej i obejmuje wszystkie grupy wiekowe, oraz programu lekowego B.15, dedykowanego dzieciom z ciężką hemofilią A i B. Od 2022 r. oba te programy są finansowane przez Narodowy Fundusz Zdrowia.

Jednak koszty leczenia hemofilii obejmują nie tylko leki. Chorzy i ich bliscy często są zmuszeni do ograniczenia swojej aktywności zawodowej, co bezpośrednio wpływa na ich sytuację materialną. Część pacjentów wybiera alternatywne formy zatrudniania czy pracę nieodpłatną.

– W naszej analizie pacjenci informowali m.in. o częstych zwolnieniach lekarskich, konieczności redukcji czasu pracy czy rezygnacji z aktywności zawodowej z powodu choroby. Podobne zjawisko obserwujemy wśród opiekunów dzieci z hemofilią – połowa z nich zadeklarowała, że musiała zrezygnować z pracy, a kolejne 30 procent ograniczyło wymiar etatu. To pokazuje, że ekonomiczne konsekwencje hemofilii dotykają całych rodzin – powiedział dr Michał Seweryn, prezes EconMed Europe, specjalista zdrowia publicznego i epidemiologii, współpracownik Wydziału Lekarskiego i Nauk o Zdrowiu Krakowskiej Akademii im. Frycza Modrzewskiego.

Dlatego dziś coraz więcej uwagi poświęca się profilaktyce, która pozwala zapobiegać krwawieniom i ich następstwom. Najpoważniejsze powikłania, takie jak uszkodzenia stawów, mogą prowadzić do postępującej niepełnosprawności. Skuteczna profilaktyka nie tylko chroni sprawność pacjentów, ale również ogranicza koszty leczenia i opieki.

– Mogę powiedzieć, że w tej chwili ta opieka w Polsce nad chorymi z hemofilią jest naprawdę na dobrym poziomie. Świadczy o tym na przykład ilość jednostek czynnika (…), który posiadamy do dyspozycji na mieszkańca w Polsce – powiedział prof. dr hab. n. med. Jacek Treliński Ośrodek Leczenia Hemofilii i Innych Zaburzeń Krzepnięcia Krwi z Wojewódzkiego Wielospecjalistycznego Centrum Onkologii i Traumatologii im. M. Kopernika w Łodzi.

W szczególnej sytuacji znajdują się pacjenci pediatryczni. Wczesne wdrożenie odpowiedniego leczenia i profilaktyki ma kluczowe znaczenie dla zapewnienia prawidłowego rozwoju dziecka.

– Zmiana, która nastąpiła teraz od października rozszerzenia dostępności – zarówno do leku podskórnego, jak i do czynników o przedłużonym działaniu – pozwoli na optymalne zabezpieczenie wszystkich pacjentów pediatrycznych do ukończenia 18 roku życia, tak abyśmy mogli mieć spersonalizowaną w pełni tego słowa znaczenia terapię – powiedziała dr hab. n. med. Olga Zając-Spychała pediatra, hematolożka i onkolożka dziecięca, mgr psychologii, Regionalny Ośrodek Leczenia Hemofilii i Pokrewnych Skaz Krwotocznych Dla Dzieci w Poznaniu.

Raporty można pobrać ze stron internetowych EconMed Europe oraz Uczelni Łazarskiego.
EconMed Europe: „Systemowa analiza organizacji i funkcjonowania leczenia pacjentów z hemofilią wraz z implementacją”
Uczelnia Łazarskiego: „Hemofilia. Stan obecny i kierunki rozwoju”

kat/, fot. materiały prasowe

Data publikacji: 28,10.2925 r,