Na UJ opracowano nową terapię choroby zwyrodnieniowej stawów

Nowa metoda leczenia osteoartrozy (OA) opracowana na Uniwersytecie Jagiellońskim (UJ) jest już po zakończeniu II fazy badań klinicznych. W skali Polski to ewenement, by technologia medyczna rozwijana w środowisku akademickim była na tak wysokim poziomie wdrożeniowym. Terapia polega na wykorzystaniu komórek macierzystych mezenchymalnych (MSCs), które po wszczepieniu do chorych stawów istotnie redukują dolegliwości bólowe związane z OA, a także stymulują proces regeneracji uszkodzonych tkanek.

Opracowana na UJ terapia to wynik kilkunastoletniej pracy zespołu naukowego pod kierownictwem prof. dr hab. Ewy Zuby-Surmy z Zakładu Biologii Komórki, Wydziału Biochemii, Biofizyki i Biotechnologii UJ i kilkuletniej współpracy z Galen-Ortopedia sp. z o.o. w Bieruniu, w której przeprowadzono I i II fazę badań klinicznych opracowanego leku.

Opracowano pełen proces terapii
Nowa terapia ma charakter kompleksowy. Obejmuje sposób przygotowania preparatu złożonego z komórek macierzystych mezenchymalnych (MSCs – z ang. Mesenchymal Stem Cells). Są one izolowane z tkanki tłuszczowej chorego pacjenta, a następnie w ściśle kontrolowanych warunkach hodowane i namnażane. Cała opracowana technologia obejmuje ponadto odpowiednie przygotowanie pacjenta do przyjęcia leku, a także zastosowanie określonej formulacji komórek MSCs i sposób podawania produktu leczniczego do chorego stawu.

Opracowana terapia funkcjonuje pod nazwą MesoCellA-Ortho i jest przeznaczona do leczenia osteoartrozy stawów, w tym stawu kolanowego. Aby lek mógł trafić na rynek, konieczne jest jeszcze przeprowadzenie III fazy badań klinicznych, do której UJ chciałby zaprosić partnera z branży MedTech. Obecnie trwają poszukiwania firmy lub inwestora do wspólnego przeprowadzenia procesu transferu technologii i komercjalizacji.

Na czym polega terapia MesoCellA-Ortho?
Komórki macierzyste MSCs są w organizmach obecne w wielu tkankach, przede wszystkim w tkance tłuszczowej i szpiku kostnym. Mają one szczególne właściwości – pod wpływem różnych bodźców przeistaczają się (różnicują) do komórek różnych tkanek, w tym kości, chrząstki czy tłuszczu. Dodatkowo posiadają znaczący potencjał wydzielniczy, przez co odgrywają istotną i pożyteczną rolę w regulowaniu wielu procesów związanych z regeneracją tkanek, w tym powstawania naczyń krwionośnych, a także hamowania i wygaszania stanów zapalnych.

– Wiele badań naukowych dowodzi, że komórki macierzyste, podane w miejsce uszkodzenia tkankowego, stymulują regenerację tych tkanek. Pracując nad nową terapią, bazowaliśmy na tym zjawisku. W przypadku naszej terapii zaczynamy od pobrania tkanki tłuszczowej pacjenta, czyli liposukcji. Z tej tkanki izolowane są komórki macierzyste, a następnie, zgodnie z opracowaną przez nas metodą, są one hodowane i namnażane, tak by uzyskać odpowiednio dużą ich liczbę. Hodowla MSCs w laboratorium będącym wytwórnią farmaceutyczną, zajmuje około 2 tygodni. W tym czasie pacjent poprzez ćwiczenia fizjoterapeutyczne przygotowywany jest do tego, by w sposób optymalny przyjąć lek. Chodzi o to, by pieczołowicie przygotowany preparat zadziałał w pełni efektywnie – wyjaśnia prof. dr hab. Ewa Zuba-Surma, liderka zespołu, który opracował lek MesoCellA-Ortho.

MesoCellA-Ortho należy do kategorii innowacyjnych terapii personalizowanych, którego sposób działania jest oparty na naturalnych mechanizmach biologicznych, gdzie podstawą są komórki własne pacjenta. W praktyce jest to autologiczny przeszczep komórek, co potencjalnie zwiększa skuteczność leczenia i zarazem obniża ryzyko wystąpienia skutków ubocznych czy powikłań związanych z ryzykiem odrzucenia przeszczepu.

– Każdy lek, który jest wytwarzany indywidualnie dla pacjenta, podlega restrykcyjnemu panelowi badań kontroli jakości i musi posiadać swój certyfikat, potwierdzający jego jakość i możliwość zastosowania. Te procedury kontrolne są ściśle określone przez przepisy i obowiązują wszystkich producentów leków na każdym etapie ich wytwarzania. To znacząco zwiększa prawdopodobieństwo, że w przyszłości nasz nowy lek uzyska od agencji certyfikujących nowe leki, takich jak EMA czy FDA, zezwolenia na jego wprowadzenie na rynek – zaznacza dr Anna Łabędź-Masłowska z Wydziału Biochemii, Biofizyki i Biotechnologii UJ, członkini zespołu naukowego oraz współtwórca leku MesoCellA-Ortho.

Satysfakcjonujące testy kliniczne w I i II fazie
Obie fazy badań klinicznych realizowano przy współpracy z Galen-Ortopedia sp. z o.o. w Bieruniu. W badaniach wzięło udział blisko 200 pacjentów dotkniętych osteoartrozą, którym podawano nowy lek do uszkodzonego stawu kolanowego.

– Podczas badania klinicznego mieliśmy ściśle zdefiniowane punkty końcowe. Dotyczyły one potwierdzenia bezpieczeństwa i skuteczności terapii. Bezpieczeństwo leku zostało wykazane w sposób jednoznaczny, przy czym nie zaobserwowano żadnych skutków ubocznych. Skuteczność potwierdzono poprzez skrupulatne mierzenie komfortu życia pacjentów poddawanych terapii. Trzeba zaznaczyć, że komfort analizowano za pomocą konkretnych skal stosowanych w ortopedii, a więc badania opierały się na twardych danych, a nie tylko na subiektywnych opiniach pacjentów – dodaje prof. dr hab. Ewa Zuba-Surma.

W badaniach skuteczności uzyskano bardzo optymistyczne rezultaty. U pacjentów zaobserwowano obniżenie poziomu bólu wywołanego osteoartrozą, co korzystnie przekładało się na parametry określające jakość życia. Ponadto pacjenci odzyskiwali możliwości ruchowe.

– Pacjenci poddani terapii potwierdzali, że mają większe możliwości wykonywania czynności ruchowych, które wcześniej były dla nich trudne lub niemożliwe do wykonania. Co ważne, podczas II fazy badań klinicznych ocenialiśmy również stan i jakość chrząstki w obrębie stawów kolanowych z użyciem rezonansu magnetycznego. W badaniach tych potwierdziliśmy, iż po zastosowaniu leku zachodziły korzystne zmiany w strukturze podchrzęstnej warstwy kości – kości gąbczastej. Zmniejszenie bólu u pacjentów wiążemy z ogólną poprawą jakości i struktury tkanek dotkniętych osteoartrozą, a to może oznaczać, że nowy lek działa bezpośrednio na przyczynę choroby, czyli zwyrodnienia i ubytki tkankowe, co w świecie medycznym jest niezwykle cenne – mówi prof. dr hab. n. med. Krzysztof Ficek, prezes Galen-Ortopedia sp. z o.o. w Bieruniu oraz współtwórca leku MesoCellA-Ortho, który pełnił rolę głównego badacza w badaniu klinicznym leku MesoCellA-Ortho.

Całkowite wyleczenie stawów w badaniach w modelu zwierzęcym
Przed wykonaniem badania klinicznego lek testowano na dużych zwierzętach – w modelu świńskim, gdzie w stawach kolanowych zaindukowane były ubytki chrząstki i kości charakterystyczne dla OA. Był to model, w którym zwierzętom można było podawać preparat przygotowany z ludzkich MSCs, bez ryzyka odrzucenia „przeszczepu” komórek ze strony układu odpornościowego. To, co zwróciło uwagę badaczy, to stopień wyleczenia chorych stawów u tych zwierząt.

– Po upływie pół roku od podania leku, w chorych stawach nie mogliśmy już zidentyfikować miejsc, które wcześniej były uszkodzone. Stwierdzaliśmy, iż w tym okresie następowało całkowite wygojenie powierzchni uszkodzonych stawów i że odzyskiwały one swoją funkcjonalność – dodaje dr Anna Łabędź-Masłowska.

W badaniach na zwierzętach wykazano, iż podane do chorych stawów MSCs najczęściej różnicują w kierunku tkanki chrzęstnej szklistej, co w opinii twórców terapii jest bardzo istotnym walorem terapeutycznym.

Transfer technologii
Za komercjalizację terapii MesoCellA-Ortho odpowiada Centrum Transferu Technologii CITTRU, UJ.

– Kolejnym krokiem na drodze do rynku jest przeprowadzenie III fazy badań klinicznych. Na tym etapie chcemy zawrzeć umowę partneringową z podmiotem o odpowiednim potencjale i doświadczeniu. Po zakończeniu badań klinicznych będziemy wspólnie wnosić o zgodę na dopuszczenie leku do obrotu – w pierwszej kolejności w Europejskiej Agencji Leków. W przyszłości chcielibyśmy rozszerzać zasięg terytorialny na inne kontynenty. Oczywiście terapia objęta jest ochroną patentową – mówi dr inż. Gabriela Konopka-Cupiał, dyrektorka Centrum Transferu Technologii CITTRU, UJ.

Opracowany produkt MesoCellA-Ortho został wyróżniony prestiżowymi nagrodami gospodarczymi, w tym jako „Polski Produkt Przyszłości” (PARP) oraz nagrodą Gospodarczą Prezydenta RP w kategorii „Badania i Rozwój”.

Info i fot. CITTRU UJ, oprac. rhr/

Data publikacji: 21.07.2025 r.