Potrzebujemy szerokiego spektrum terapii by skutecznie leczyć pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym

Mimo pozytywnych zmian, jakie w ostatnim czasie dokonały się w programie leczenia pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym zarówno pod względem nowych terapii jak i zmian organizacyjnych w zakresie leczenia i diagnostyki, to potrzeby nie wszystkich pacjentów hematoonkologicznych zostały zabezpieczone. Na skuteczne terapie nadal czeka niewielka grupa pacjentów w 4. linii leczenia zdiagnozowana przed 2018 r. z obecną opornością wielolekową w tym opornością na lenalidomid i bortezomib. Dla nich brak możliwości skutecznej terapii – to wyrok, od którego nie mogą się odwołać.

– Szpiczak to maraton, w którym biegniemy od lat i chcemy biec jak najdłużej. Dostęp do jak najszerszego wachlarza terapii o różnym spektrum działania, również w 4 i kolejnych liniach leczenia, tak jak mają pacjenci z innych krajów europejskich to podstawa efektywnego leczenia szpiczaka plazmocytowego. Wiele już zostało zrobione w tym zakresie, ale wiele jeszcze zostaje do zrobienia – apelują pacjenci.

– Jesteśmy bardzo wdzięczni za to, co wydarzyło się na początku roku. Styczniowa lista refundacyjna dała pacjentom nowe perspektywy – jednak nie możemy zapominać o chorych, którzy są w 4. i kolejnych liniach leczenia. W Polsce przed 2018 rokiem opcje terapeutyczne były znacznie ograniczone. Okres remisji choroby był krótszy. Mimo pojawienia się nowych, innowacyjnych terapii pacjenci zdiagnozowani przed tym rokiem, leczeni byli mniej skutecznymi terapiami, ponieważ schematy leczenia w Polsce nie pozwalają pacjentowi na powrót do poprzednich linii leczenia. Dodatkowo grupa tych pacjentów cechuje się opornością wielolekową co jeszcze bardziej zawęża ich możliwości terapeutyczne. Musimy pamiętać, że każdy pacjent jest inny i wymaga indywidualnego podejścia terapeutycznego. Im szerszym wachlarzem leków w walce ze szpiczakami będą dysponowali lekarze tym efektywniejsze będzie leczenie – wyjaśnia Łukasz Rokicki, prezes Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec.

Szpiczak plazmocytowy to rzadki nowotwór szpiku kostnego o nawrotowym charakterze, który powstaje w wyniku namnażania się nieprawidłowych komórek plazmatycznych. Choroba powoduje bóle kości, ich złamania, anemię, łatwe siniaczenie, zmęczenie, nawracające infekcje oraz zbyt wysokie stężenie wapnia we krwi. Mimo że szpiczak plazmocytowy pozostaje chorobą nieuleczalną to dzięki postępowi nauki i dostępności do odpowiednich terapii, staje się chorobą przewlekłą.

Terapia „szyta na miarę”
– W przypadku pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym dobór terapii powinien być jak najbardziej zindywidualizowany i dostosowany do ich potrzeb z uwagi na charakter choroby, która składa się z cyklów nawrotów i pojawiających się oporności na dotychczasowe leczenie, szczególnie na podstawowe leki tj. bortezomib i lenalidomid. Istotny jest dostęp do jak najszerszego wachlarza terapii lekowych i schematów leczenia nie tylko w pierwszej, ale także w kolejnych liniach leczenia – zwraca uwagę dr hab. n. med. Dominik Dytfeld z Katedry i Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego.

– Tylko szeroki wachlarz dostępnych terapii i możliwość zastosowania ich w schematach złożonych, szczególnie trójlekowych, które są aktualnie standardem, jeśli chodzi o leczenie szpiczaka plazmocytowego i są rekomendowane w wytycznychklinicznych w terapii pacjentów opornych i nawrotowych, może spowodować, że mówiąc o szpiczaku będziemy mówili o chorobie przewlekłej – dodaje.

Narastająca oporność pacjentów na leczenie
– Niestety obserwujemy narastający problem oporności pacjentów na leczenie substancjami stosowanymi w początkowych etapach leczenia takich jak lenalidomid i bortezomib. Pacjenci po pewnym czasie przestają na nie reagować. Większość terapii trójlekowych dostępnych aktualnie w programie lekowym zawiera te substancje, co powoduje, że pacjenci z opornością na dotychczasowe terapie mają ograniczone możliwości dalszego leczenia. W momencie nawrotu choroby, pacjent otrzymuje inne leki, w innych schematach, w ramach kolejnych linii leczenia – dlatego tak kluczowy jest dostęp do różnych terapii nie tylko w tych pierwszych liniach. Dla pacjentów po wielu terapiach z opornością wielolekową w tym z opornością na lenalidomid i bortezomid, dziś w programie lekowym mamy bardzo ograniczone możliwości terapeutyczne – wyjaśnia dr Dominik Dytfeld.

– Szansą dla tych pacjentów jest terapia złożona z izatuksymabu w skojarzeniu z pomalidomidem i deksametazonem, która zwiększa prawdopodobieństwo i siłę odpowiedzi na leczenie oraz jest odpowiedzią na rosnącą lekooporność, gdyż zastosowane w tym schemacie leki mają różne mechanizmy działania. Refundacja tej terapii umożliwiłaby skuteczne leczenie szpiczaka plazmocytowego schematem wielolekowym zgodnie z zaleceniami wytycznych praktyki klinicznej a żaden z naszych pacjentów nie byłby pominięty – dodaje.

Kim są pacjenci zdiagnozowani przed 2018 rokiem?
Pacjenci zdiagnozowani przed 2018 r. to pacjenci przeleczeni, nawrotowi, z obecną opornością wielolekową, dla których liczba możliwych do zastosowania terapii jest ograniczona. Jest to grupa 50 osób, które aktualnie nie mają dostępu do żadnej skutecznej terapii.

– Pacjenci ci, to osoby, które chcą się dalej realizować zawodowo i społecznie, ale ze strachem patrzą w przyszłość, bo mają świadomość, że ich możliwości terapeutyczne się kończą. Z całkowitym brakiem dostępu do skutecznych terapii borykają się aktualnie pacjenci z lekoopornością w 4. linii leczenia i pacjenci z powikłaniami nefrologicznymi. To powoduje, że ich wcześniejsze lata leczenia, mogą zostać zaprzepaszczone – a co się z tym wiąże koszty poprzednich terapii – zostaną zmarnowane – tłumaczy Łukasz Rokicki.

– Obecnie jestem w 4. linii leczenia. Uczestniczyłam w badaniach klinicznych, miałam przeszczep szpiku kostnego, przyjmowałam różne terapie m.in. lenalidomid, karfilzomib, daratumumab. Pomimo dobrych reakcji na wszystkie terapie, z czasem leczenie przestawało być skuteczne. Obecnie od 7 miesięcy otrzymuję terapię doustną – i tak naprawdę na chwilę obecną to ostatnia opcja terapeutyczna dostępna dla mnie w programie lekowym – opowiada pani Wiesława, która diagnozę szpiczaka plazmocytowego otrzymała w 2012 roku, więc swoje leczenie rozpoczęła od mniej innowacyjnych terapii. – Co będzie później? Chcę dalej żyć, być jak dotychczas aktywna, realizować swoje plany i marzenia. Szpiczak to choroba, z którą można żyć latami, jeśli jest się odpowiednio leczony.

– Wiem, że nie jestem jedyną osobą w takiej sytuacji – takich pacjentów jest więcej. To osoby, które zaczęły leczenie wcześniej, mniej innowacyjnymi lekami, co spowodowało, że ich okres remisji był znacznie krótszy. Czułabym się o wiele bardziej bezpiecznie gdybym miała dostęp do większego wachlarza możliwości terapeutycznych. Chciałabym mieć pewność, że gdy obecna terapia przestanie działać, będę mogła podjąć się innej. Jestem świadomym pacjentem i wiem, że w innych krajach europejskich dostęp do skutecznych terapii jest lepszy, pacjenci mają więcej linii leczenia i większy wybór terapii – chciałabym, żeby tak również było w Polsce – dodaje.

– Diagnozę szpiczaka plazmocytowego otrzymałem w 2011 roku, mając 44 lata. Przyznam, że na początku się załamałem, ale wsparcie mojej żony i dzieci pozwoliły mi stanąć na nogi – wiedziałem, że mam dla kogo walczyć. Niestety obecnie nie mam dostępu do żadnej terapii. Wiem, że istnieją leki, które pozwoliłyby mi na dłuższą remisję choroby, ale niestety nie mogę ich przyjmować, ponieważ terapie te są dostępne tylko w początkowych liniach leczenia – opowiada Pan Marek.

– Od początku leczenia byłem i jestem aktywny zawodowo. Nie chciałem, żeby choroba wpłynęła na moje życie – wiele osób nie wie o mojej chorobie. Mam trójkę dzieci na utrzymaniu i chciałbym jak najdłużej być pomocny dla moich bliskich i społeczeństwa. Uważam, że wszyscy pacjenci powinni mieć równe szanse w dostępie do terapii. Płacę składki, a mimo to zostałem tych praw pozbawiony. Pod tym względem jestem bardzo zawiedzony tym, jak funkcjonuje system leczenia w Polsce, ponieważ to zabiera mi szansę na dłuższe życie. Cały czas mam nadzieję, że to się w końcu zmieni i kolejna lista refundacyjna otworzy mi nowe szanse na życie bez strachu – dodaje.

– Kiedy dochodzimy do pewnej linii leczenia, gdzie już mamy świadomość, że w programie lekowym nie ma dla nas leku, no to jaką ma pacjent wtedy tak naprawdę nadzieję? Żadnej. Szpiczak to nie sprint, ale maraton i chciałabym, żeby ten maraton trwał jak najdłużej – zwraca uwagę Małgorzata, która swoją diagnozę otrzymała w ciąży. Mam dla kogo żyć mam dziecko, którym muszę się zająć.

– Chcemy, żeby wszyscy pacjenci ze szpiczakiem plazmocytowym mieli takie same prawo do terapii, które oferuje dzisiejsza medycyna – bo tylko dzięki temu Ci pacjenci będą mogli normalnie funkcjonować. Nikt nie powinien zostać pominięty – puentuje Łukasz Rokicki.

pr/, fot. pixabay.com

Data publikacji: 22.02.2023 r.