W MZ trwają prace nad refundacją czterech nowych leków na ostrą białaczkę szpikową

Nowe leki, działające na konkretne zmiany genetyczne, wydłużają przeżycie pacjentów z ostrą białaczką szpikową. W Polsce na siedem z nich refundowany jest jeden – podkreślają eksperci. Według resortu zdrowia obecnie trwają prace nad refundacją czterech kolejnych leków.

W odpowiedzi na pytanie PAP o prace nad refundacją nowych leków na ostrą białaczkę szpikową (AML) Katarzyna Kubicka-Żach z Biura Komunikacji Ministerstwa Zdrowia poinformowała, że obecnie procedowane są trzy leki, które miałby być dostępne w ramach programu lekowego. Są to gemtuzumab ozogamycyny, wenetoklaks oraz gilterytynib. Wniosek dotyczący pierwszego leku oczekuje na przygotowanie decyzji, wniosek dotyczący wenetoklaksu czeka na ocenę Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT), a wniosek dotyczący trzeciego leku czeka na rozstrzygnięcie ministra zdrowia, wynika z tabeli, którą przesłała Kubicka-Żach.

Poinformowała też, że trwają prace nad refundacją nowej formuły daunorubicyny i cytarabiny (leków stosowanych w chemioterapii).

O nowych terapiach na ostrą białaczkę szpikową specjaliści mówili 14 lutego na konferencji prasowej online pt. Rozwój polskiej hematologii szansą dla pacjentów.

Jak przypomniał wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski od 1 maja 2021 r. dla chorych na ostrą białaczkę szpikową z mutacją FLT3 weszła pierwsza w Polsce terapia refundowana w ramach programu lekowego – tj. lek o nazwie midostauryna.

Prof. Agnieszka Wierzbowska z Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi zwróciła uwagę, że w ostatnich latach w leczeniu ostrej białaczki szpikowej obserwuje się ogromny postęp. W Europie zarejestrowanych jest obecnie siedem nowych leków, które zmieniły całkowicie standard leczenia tej choroby. – W Polsce spośród tych siedmiu leków refundowany jest tylko jeden. Jest to midostauryna – powiedziała specjalistka.

Zwróciła uwagę, że zdecydowana większość nowych leków – aż pięć – jest zarejestrowana w leczeniu tzw. pierwszej linii. Zalicza się tu na przykład gemtuzumab ozogamycyny. Jak podkreśliła prof. Wierzbowska, lek ten znacząco poprawia odsetek remisji i odsetek wyleczeń u chorych z ostrą białaczką szpikową o korzystnym rokowaniu.

Konsultant krajowa w dziedzinie hematologii i dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii (IHiT) prof. Ewa Lech-Marańda wyjaśniła, że gemtuzumab ozogamycyny jest dopełnieniem chemioterapii dla chorych z obecnością antygenu CD33 na powierzchni komórek białaczkowych. – Ten lek znalazł się na liście leków o wysokiej skuteczności klinicznej opublikowanej przez AOTMiT – powiedziała.

Z kolei przełomem w leczeniu starszych pacjentów z ostrą białaczką szpikową, nie kwalifikujących się do intensywnego leczenia, jest zastosowanie wenetoklaksu w skojarzeniu z lekami hipometylującymi, jak azacytydyna. – Ta terapia, jako pierwsza linia leczenia, wydłuża całkowite przeżycie – podkreśliła prof. Lech-Marańda.

Prof. Wierzbowska przypomniała, że przez wiele lat leczenie chorych, którzy nie kwalifikowali się do intensywnego leczenia, było „dalece niesatysfakcjonujące” – mediana całkowitego przeżycia tych pacjentów wynosiła od trzech do sześciu miesięcy. – W ubiegłym roku opublikowane wyniki randomizowanego badania, które doprowadziły do absolutnej zmiany standardu leczenia chorych starszych, bowiem skojarzenie wenetoklaksu z lekami hipometylującymi znacząco poprawiło zarówno odsetek uzyskiwanych całkowitych remisji (…), ale również znacząco wydłużyło medianę całkowitego przeżycia. W chwili obecnej wynosi ona blisko 1,5 roku – powiedziała hematolog.

Prof. Lech-Marańda zwróciła też uwagę na konieczność refundacji leku o nazwie gliterytynib w przypadku nawrotu i oporności u chorych z niekorzystnie rokującą mutacją FLT3.

Z kolei prof. Wierzbowska wymieniła nową formułę daunorubicyny i cytarabiny (CPX-351). – Jest to nowoczesna formuła, która znacząco wydłuża całkowite przeżycie – w tym przeżycie po transplantacji, zwiększa szanse na uzyskanie remisji u chorych z wybitnie niekorzystnie rokująca białaczką wtórną lub białaczką z cechami zależnymi od mielodysplazji – wyjaśniła.

– Bardzo wiele pozytywnych zmian dokonało się w ciągu ostatnich trzech lat w hematoonkologii w Polsce – podkreśliła konsultant krajowa w dziedzinie hematologii. Zaznaczyła jednak, że bez wprowadzania kolejnych nowych terapii nie będzie dalszej poprawy skuteczności leczenia pacjentów hematoonkologicznych. (PAP)

Joanna Morga, fot. freepik. com

Data publikacji: 15.02.2022 r.