Zespół parlamentarny ds. SMA: oczekujemy, że resort zdrowia sfinansuje terapię wszystkich dzieci

Nasze oczekiwania jako zespołu są takie, że Ministerstwo Zdrowia sfinansuje terapię wszystkich dzieci chorych na SMA, niezależnie od wieku – mówiła 9 lutego na konferencji prasowej szefowa zespołu parlamentarnego ds. SMA Iwona Kozłowska (KO).

Po posiedzeniu zespołu jego członkowie wystąpili na konferencji prasowej wraz rodzicami dzieci chorych na rdzeniowy zanik mięśni (w skrócie SMA – ang. spinal muscular atrophy).

– Nasze oczekiwania jako zespołu są takie, że Ministerstwo Zdrowia sfinansuje terapię wszystkich dzieci chorych na SMA lekiem Zolgensma – powiedziała na konferencji szefowa zespołu. – I te do 6 miesiąca życia, i te, które skończyły szósty miesiąc życia i zostały później zdiagnozowane. Będziemy robić wszystko, aby ministerstwo podjęło właściwe decyzje – dodała Kozłowska.

Głos zabrali rodzice, którzy zbierają pieniądze na terapię genową swoich dzieci chorych na SMA, bo dzieci te należą do grupy, których leczenie nie jest objęte refundacją. Obecnie w Polsce jest 17 małych dzieci, którym nie należy się terapia Zolgensmą.

– My stoimy na stanowisku, że to państwo powinno zapewnić tym dzieciom terapię, bo ta terapia jest dostępna, ale nie dla wszystkich – powiedziała posłanka Monika Falej (Lewica). – Będziemy zabiegać o to, żeby te dzieci, które zostały wykluczone z terapii miały taką szansę – dodała.

Wyrażała też nadzieję, że „państwo nie będzie brało haraczu od tych pieniędzy, które zostały zebrane i które zostaną wydane na leczenie”.

– To są nasze zadania, by zmienić systemowo tę sytuację, by nie trzeba było chodzić po ulicach i mobilizować całej Polski, by uratować zdrowie i życie kilkanaściorga dzieci – dodała Falej.

Małgorzata Niemczyk (KO) poinformowała, że na leczenie tych dzieci brakuje ok. 82 milionów zł. – Jestem przekonana, że wspólnie szybciej pomożemy rodzinom i dzieciom, niż licząc na nasze państwo – zaznaczyła.

Od 1 września ub. roku na liście leków refundowanych jest najdroższy lek na SMA – Zolgensma. Jest on refundowany dla dzieci w wieku do 6 miesięcy. W Polsce dostępne są też dwa inne leki przeznaczone dla chorych na SMA – terapia nusinersenem (lek Spinraza), który przeznaczony jest do podawania dooponowego przez nakłucie lędźwiowe. Leczenie nusinersenem u pacjentów, którzy nie mogą być nim leczeni ze względu na trudność podawania, dopełnia lek Evrysdi.

Rdzeniowy zanik mięśni to ciężka choroba z grupy schorzeń nerwowo-mięśniowych o podłożu genetycznym. Z powodu wady genetycznej u chorych obumierają neurony w rdzeniu kręgowym, odpowiadające za pracę mięśni, co stopniowo prowadzi do ich zaniku. Efekty terapii są tym lepsze, im wcześniej wykryje się chorobę. SMA jest najczęstszą genetyczną przyczyną śmierci dzieci do drugiego roku życia, o ile nie wprowadzi się leczenia. Szacuje się, że w Polsce żyje około 850–900 chorych z SMA, a każdego roku rodzi się około 50 dzieci z tym schorzeniem.

Minister zdrowia Adam Niedzielski mówił jesienią ub.r. w rozmowie z portalem I.PL, że zgodnie z wnioskiem producenta i przedstawionymi przez niego badaniami klinicznymi – co było kluczowe dla programu lekowego, lek Zolgensma jest wysoce skuteczny i bezpieczny w grupie wiekowej od narodzin do 6. miesiąca życia. Dodał, że „dwa główne badania rejestracyjne tego leku dotyczyły właśnie tej grupy wiekowej” i że „każdy z dopuszczonych w Polsce leków jest równie skuteczny, a najważniejsze, by terapia rozpoczęła się jak najwcześniej”, co jest głównym celem resortu, bo „wczesna terapia stopuje chorobę i pozwala dziecku normalnie się rozwijać”. (PAP)

Piotr Śmiłowicz, fot. pexels.com

Data publikacji: 11.02.2023 r.