We Wrocławiu ruszył projekt LiBRha dotyczący nowotworów tkanek miękkich u dzieci

LiBRha to największe w Polsce i jedno z nielicznych w Europie przedsięwzięć, które tak kompleksowo zajmuje się nowotworami tkanek miękkich u dzieci. Łączy nowoczesną diagnostykę molekularną, biopsję płynną i centralizację oceny histopatologicznej. Zmienia to standard opieki medycznej – uważają badacze.

W lipcu 2025 r. Agencja Badań Medycznych ogłosiła wyniki jednego z najważniejszych konkursów na projekty niekomercyjne o wysokim potencjale wdrożeniowym. Na pierwszym miejscu listy rankingowej znalazł się ośmioletni projekt LiBRha – „Liquid biopsy and comprehensive molecular testing of pediatric soft tissue sarcoma in Poland to improve diagnosis, risk stratification and outcome”.

Liderem konsorcjum jest Uniwersytet Medyczny we Wrocławiu, a projekt o wartości ponad 26,2 mln zł będzie realizowany w latach 2025–2033 z udziałem 18 ośrodków onkologii i hematologii dziecięcej w Polsce. Uczelnia podkreśliła, że już sama skala i konstrukcja projektu pokazują próbę trwałej zmiany standardu opieki nad dziećmi z mięsakami tkanek miękkich.

– Chcemy, aby dostęp do pełnej diagnostyki molekularnej i biopsji płynnej nie dotyczył pojedynczych ośrodków, ale był elementem codziennej praktyki klinicznej w całym kraju. Mięsaki tkanek miękkich występują rzadko, wymagają ogromnego doświadczenia diagnostycznego i ścisłej współpracy zespołów. Ten projekt ma stworzyć takie warunki na poziomie systemowym – podkreśliła kierownik projektu LiBRha prof. Bernarda Kazanowska z Katedry i Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej UMW.

Mięsaki tkanek miękkich (ang. soft tissue sarcoma, STS) to niezwykle heterogenna grupa nowotworów złośliwych, występujących zarówno u dzieci, jak i dorosłych. Stanowią około 7 proc. wszystkich nowotworów złośliwych u dzieci.

– W wielu przypadkach wciąż opieramy się głównie na histopatologii, klasycznym obrazowaniu i czynnikach klinicznych, takich jak wiek, lokalizacja guza czy stopień zaawansowania choroby. To za mało, jeśli chcemy naprawdę precyzyjnie oceniać reakcje na leczenie, ryzyko nawrotu i zmniejszyć toksyczność terapii u konkretnego dziecka – wyjaśnia prof. Kazanowska.

Projekt LiBRha ma tę sytuację zmienić, wprowadzając do praktyki pediatrycznej onkologii w Polsce zaawansowane, a jednocześnie wystandaryzowane metody diagnostyki molekularnej. W przypadku nowotworów tkanek miękkich planowane jest kompleksowe profilowanie obejmujące sekwencjonowanie całego genomu (WGS) i eksomu (WES), analizę transkryptomu (RNA-seq) oraz metylacji DNA. Tego typu podejście pozwala nie tylko na potwierdzenie rozpoznania i ocenę podtypów histopatologicznych, ale także na identyfikację nowych markerów prognostycznych i predykcyjnych. Dane molekularne stają się podstawą do precyzyjnej stratyfikacji ryzyka, wykraczającej poza klasyczne kategorie niskiego, pośredniego i wysokiego ryzyka, które dotąd opierały się głównie na parametrach kliniczno-patologicznych.

Kluczową innowacją, która odróżnia LiBRha od większości dotychczasowych projektów, jest systemowe wdrożenie biopsji płynnej (ang. liquid biopsy, LB) w Polsce jako narzędzia monitorowania leczenia dzieci z mięsakiem prążkowanokomórkowym. Biopsja płynna polega na analizie krążącego we krwi DNA nowotworowego (ctDNA). W praktyce oznacza to, że zamiast każdorazowo sięgać po kolejne, często obciążające inwazyjne procedury diagnostyczne, lekarze mogą śledzić dynamikę choroby za pomocą analizy krwi.

– Biopsja płynna pozwala nam zajrzeć w „molekularne życie” nowotworu bez konieczności powtarzania zabiegów chirurgicznych i narażania dziecka na dodatkowe znieczulenia i ryzyko powikłań. Daje możliwość wykrycia i monitorowania choroby resztkowej, identyfikacji braku remisji lub wczesnego nawrotu, zanim będzie widoczny w badaniach obrazowych i klinicznych – tłumaczy prof. Kazanowska.

Projekt LiBRha został zaplanowany jako prospektywne, wieloośrodkowe badanie obejmujące wszystkie ośrodki onkologii i hematologii dziecięcej w Polsce – łącznie 18 jednostek. Oznacza to, że dzieci z mięsakiem tkanek miękkich będą mogły zostać objęte jednolitym protokołem diagnostycznym i terapeutycznym.

Liderem klinicznym projektu jest Uniwersytet Medyczny we Wrocławiu, który odpowiada za prowadzenie badań, gromadzenie danych klinicznych oraz analizę wyników.

Drugim filarem projektu jest Uniwersytet Medyczny w Łodzi, który pełni funkcję centralnego ośrodka referencyjnego w zakresie patologii i biologii molekularnej mięsaków tkanek miękkich u dzieci. To tutaj będzie trafiał materiał biologiczny od współpracujących ośrodków, który zostanie poddany standaryzowanej ocenie histopatologicznej oraz molekularnej. Centralizacja diagnostyki umożliwi ujednolicenie kryteriów rozpoznania i przełożenie ich na schematy terapeutyczne.

Równolegle w Łodzi powstanie ogólnopolski biobank materiału biologicznego STS, obejmujący zarówno tkanki guza, jak i próbki krwi, szpiku kostnego, płynu mózgowo-rdzeniowego. Biobank stanie się docelowo zasobem nie tylko na potrzeby LiBRha, ale również przyszłych projektów badawczych, w tym potencjalnych badań translacyjnych i międzynarodowych.

Trzecim kluczowym partnerem jest Fundacja „Na Ratunek Dzieciom z Chorobą Nowotworową”. W ramach LiBRha odpowiada za stworzenie i koordynację nowoczesnego systemu zarządzania danymi oraz zbudowanie sieci Data Administrators Network – osób czuwających nad jakością, kompletnością i bezpieczeństwem danych medycznych.

– Rzadkie nowotwory dziecięce wymagają wyjątkowo przemyślanego podejścia. Nie możemy pozwolić sobie na przypadkowość decyzji, bo margines błędu jest bardzo wąski. LiBRha ma nam dostarczyć narzędzi, dzięki którym każda decyzja terapeutyczna będzie maksymalnie dobrze uzasadniona biologicznie i klinicznie – podsumowała prof. Kazanowska. (PAP)

Roman Skiba, fot.freepik.com

Data publikacji: 29.12.2025 r.