Miastenia (myasthenia gravis) to poważna przewlekła choroba autoimmunologiczna. Układ odpornościowy chorego omyłkowo atakuje połączenia nerwowo-mięśniowe, co objawia się nadmierną męczliwością mięśni szkieletowych i uogólnionym osłabieniem siły mięśni. Może obejmować mięśnie kończyn górnych i dolnych, mięśnie oczu, prowadząc do zaburzeń widzenia, a także mięśnie żwaczy oraz mięśnie oddechowe, powodując trudności w mówieniu, połykaniu i oddychaniu, które nasilają się w ciągu dnia. W Polsce z miastenią żyje ponad 11,5 tys. osób, ale z innowacyjnych terapii dostępnych w ramach programu lekowego korzysta obecnie zaledwie około 80 pacjentów.
Z okazji Miesiąca Świadomości Miastenii Stowarzyszenie Miastenia Gravis Face to Face zebrało i spisało historie kilkorga pacjentów, które pokazują, że program nie działa właściwie i wymaga pilnych zmian. Według raportu „Liczymy się z miastenią” z 2024 roku same koszty pośrednie związane z utratą produktywności pacjentów oraz ich opiekunów wynoszą około 480 mln zł rocznie. Podkreślić należy, że co drugi chory znajduje się w wieku produkcyjnym.
Ta rzadka choroba może wystąpić w każdym wieku, jednak najczęściej diagnozowana jest u młodych kobiet znajdujących się na początku życia zawodowego i rodzinnego oraz u mężczyzn po 50.– 60. roku życia.
Choć medycyna daje dziś chorym szansę na odzyskanie sprawności, powrót do pracy i ograniczenie wyniszczającej sterydoterapii, część z nich nie może otrzymać skutecznego leczenia, dopóki ich stan dramatycznie się nie pogorszy. Jednym z kryteriów kwalifikacji do programu jest bowiem przebycie przełomu miastenicznego, czyli gwałtownego nasilenia objawów choroby. W jego trakcie następuje osłabienie mięśni oddechowych, które może prowadzić do ciężkiej niewydolności oddechowej, stanowiącej bezpośrednie zagrożenie życia pacjenta.
Przełomy miasteniczne są jednym z najbardziej traumatycznych doświadczeń chorych.
– Niesłychanie ważne jest dążenie do na tyle wczesnego włączania leków wysoce skutecznych, by w ogóle uniknąć zaostrzeń i przełomów. Przełomy miasteniczne stanowią bezpośrednie zagrożenie życia, a przebyte choćby raz, mogą poprzez swój psychotraumatyczny wymiar ograniczyć komfort funkcjonowania pacjenta nawet na całe życie – zaznaczył prof. Bartosz Karaszewski, konsultant krajowy w dziedzinie neurologii.
W praktyce oznacza to, że chorzy muszą przeżyć ciężkie pogorszenie stanu zdrowia, aby móc otrzymać leczenie, które już wcześniej okazało się skuteczne, czyli terapie, które mogłyby przełomowi zapobiec. Wielu bowiem pacjentów doświadczyło wyraźnej poprawy po zastosowaniu nowoczesnych terapii biologicznych w ramach badań klinicznych. Jednak po zakończeniu badań lub przy próbie przejścia do refundowanego programu lekowego okazało się, że nie spełniają formalnych kryteriów kwalifikacji.
Jak podkreśla prof. Karaszewski leczenie miastenii z zastosowaniem nowych leków jest – spośród terapii stosowanych w chorobach rzadkich – jednym z najbardziej efektywnych, a także kosztowo efektywnych.
– Program leczenia miastenii charakteryzuje się korzystniejszym niż większość programów dotyczących chorób rzadkich profilem kosztowej efektywności. Młoda osoba z ciężką postacią choroby, włączona do programu, w którym dysponujemy kilkoma terapiami o różnym koszcie, może dzięki temu pozostawać bezobjawowa lub skąpoobjawowa przez całe życie. Będzie mogła pracować, mieć dzieci, uniknie komplikacji związanych z długim stosowaniem większych dawek glikokortykosteroidów, a w odległej perspektywie nie będzie wymagać dodatkowego leczenia z tych powodów. – tłumaczył profesor.
Zainteresowani zgodnie wskazują, że program lekowy w miastenii jest sukcesem, ale wymaga dalszego rozwoju i należy do tych obszarów neurologii, w których potrzeba zmian jest obecnie szczególnie pilna. Eksperci i pacjenci zwracają uwagę, że miastenia to nie tylko choroba mięśni i ograniczeń fizycznych. To choroba ciała i duszy. A więc również ogromne obciążenie psychiczne, które towarzyszy chorym każdego dnia.
Poczucie utraty wpływu na własne życie jest jednym z najtrudniejszych psychologicznych aspektów choroby. Dla wielu pacjentów z miastenią największym problemem nie jest dziś już sama diagnoza, lecz niepewność związana z dostępem do skutecznego leczenia. Dotyczy to także osób, które dzięki nowoczesnym terapiom odzyskały sprawność i wróciły do normalnego życia. Zamiast planować przyszłość, żyją z obawą, że w każdej chwili mogą utracić leczenie, które pozwoliło im odzyskać kontrolę nad chorobą.
– Coraz częściej zgłaszają się do nas pacjenci, którzy po zakończeniu udziału w badaniu utracili dostęp do skutecznej terapii. Często są to bardzo dramatyczne historie ludzi, którzy po raz pierwszy od wielu lat odzyskali normalne życie, a później musieli zmierzyć się z perspektywą powrotu choroby – powiedziała Sylwia Łukomska, prezeska Stowarzyszenia Miastenia Gravis Face to Face.
Nowoczesne terapie biologiczne u części chorych pozwalają odzyskać sprawność, ograniczyć stosowanie sterydów i uniknąć stanów zagrożenia życia. Lepsza kontrola choroby dzięki nowoczesnym terapiom mogłaby ograniczyć liczbę hospitalizacji, zmniejszyć ryzyko powikłań i pozwolić większej liczbie pacjentów pozostać aktywnymi zawodowo i społecznie.
W ostatnich latach leczenie miastenii przeszło prawdziwą rewolucję. Pojawiły się nowoczesne terapie celowane, które dla wielu pacjentów oznaczają szansę na zahamowanie postępu choroby, ograniczenie liczby zaostrzeń i poprawę jakości życia. Część z nich została objęta refundacją w ramach programu lekowego leczenia miastenii, jednak dostęp do tych terapii pozostaje bardzo ograniczony.
Zdaniem pacjentów oraz ekspertów kryteria kwalifikacji do programu lekowego wymagają pilnego urealnienia. Rozszerzenie dostępu do nowoczesnych terapii jest niezbędne, aby chorzy mogli korzystać z osiągnięć współczesnej medycyny we właściwym czasie, zanim dojdzie do nieodwracalnych konsekwencji zdrowotnych i społecznych.
Oprac. IKa, źródło: Stowarzyszenie Miastenia Gravis Face to Face, fot. RDNE Stock Rroject
Data publikacji: 21.07.2026 r.
