Terapia genetyczna powstrzymała białaczkę
Zastosowana u uznanej za nieuleczalnie chorą dziewczynki nowatorska terapia genetyczna sprawiła, że białaczka zniknęła bez śladu – informuje serwis BBC News.
Jeszcze pięć miesięcy temu, tuż przed swoimi pierwszymi urodzinami Layla Richards z Londynu cierpiała na agresywną, nieuleczalną białaczkę. Nie pomogła ani chemioterapia, ani przeszczep szpiku (u bardzo małych dzieci dotychczas stosowane metody leczenia często zawodzą). Lekarze uznali, że nie potrafią jej pomóc i zaproponowali rodzicom dziecka opiekę paliatywną.
Jednak ojciec dziewczynki, Ashleigh Richards nie zamierzał się poddawać. Jak powiedział BBC, chciał spróbować czegoś nowego. Na jego prośbę lekarze ze szpitala Great Ormond Street podjęli współpracę z firmą biotechnologiczną Cellectis. Udało się uzyskać zgodę na eksperymentalną terapię genetyczną, dotychczas wypróbowaną tylko na myszach. Leila była pierwszą pacjentką na świecie leczoną w ten sposób.
Do walki z białaczką zastosowano specjalnie zmodyfikowane komórki immunologiczne. O ile wcześniejsze próby terapii genetycznej polegały na dodawaniu nowych genów mających korygować błędy, tym razem za pomocą odpowiednich enzymów dokonano edycji tych, które już były w komórkach dawcy. Zmodyfikowane komórki zostały przystosowane do wyszukiwania i niszczenia wyłącznie komórek białaczkowych.
Tak przygotowane komórki wstrzyknięto pacjentce. Przeszczepiono jej również szpik – już po raz drugi – aby umożliwić odbudowę układu odpornościowego.
Poprawa okazała się tak wyraźna, że uznano ją „niemal za cud”. Layla nie tylko przeżyła, ale w jej organizmie nie znaleziono nieprawidłowych komórek. Co prawda specjaliści zaznaczają, że o całkowitym wyleczeniu można będzie mówić dopiero po roku lub dwóch obserwacji, jednak już to, co udało się uzyskać stanowi ogromne osiągniecie. (PAP)
pmw/ krf/
Data publikacji: 07.11.2015 r.
