Nie ma potrzeby ratowania dziecka chorego na SMA lekiem zakupionym prywatnie

Nieprawdą jest, że jakiemukolwiek dziecku choremu na SMA w Polsce grozi śmierć i dlatego zachodzi potrzeba “ratowania” go lekiem zakupionym prywatnie – alarmują przedstawiciele Polskiego Towarzystwo Neurologów Dziecięcych oraz Fundacji SMA w piśmie przesłanym PAP.

Od niedawna dostępna jest terapia genowa w leczeniu SMA – rdzeniowego zaniku mięśni. W 2019 r. zarejestrowano ją w USA, a od maja 2020 r. dopuszczono ją do użycia w Unii Europejskiej. Jego działanie – podobnie jak innych leków na SMA – polega na zwiększeniu w neuronach białka SMN, którego niedobór jest podłożem tej choroby.

Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych oraz Fundacja SMA podkreślają w liście udostępnionym PAP, że doceniają wagę dopuszczenia do stosowania nowej opcji terapeutycznej w rdzeniowym zaniku mięśni – leczenia genowego (o nazwie onasemnogen abeparwowek). Jednocześnie wyrażają głębokie zaniepokojenie pojawiającymi się w przestrzeni publicznej nieścisłościami dotyczącymi jego wartości klinicznej, a także przebiegu choroby oraz dostępności leczenia SMA w Polsce.

„Nieprawdą jest, że jakiemukolwiek dziecku choremu na SMA w Polsce grozi śmierć i dlatego zachodzi potrzeba ratowania go lekiem zakupionym prywatnie” – zapewnia PTND i Fundacja SMA.

Przedstawiciel obu organizacji przypominają, że każde dziecko w Polsce, u którego rozpoznaje się dziś rdzeniowy zanik mięśni, ma błyskawicznie wdrożone nowoczesne leczenie zgodne ze światowymi standardami.

Dzięki wspólnym staraniom środowiska medycznego oraz polskiej społeczności pacjentów, od stycznia 2019 r. wszyscy pacjenci w Polsce (niezależnie od rodzaju SMA i stopnia zaawansowania tej choroby) mają dostęp do leczenia nowoczesnym lekiem nusinersen, którego koszt jest w całości finansowany z budżetu państwa – napisali.

„Lek ten charakteryzuje się wysoką skutecznością – podkreślają – i w ogromnej większości przypadków leczenie wiąże się z ciągłą, istotną poprawą stanu zdrowia. Przy stosowaniu prawidłowej opieki medycznej i wczesnego leczenia, rdzeniowy zanik mięśni nie jest już w Polsce chorobą śmiertelną, a znakomita większość dzieci, których rodzice obecnie prowadzą zbiórki na zakup leku onasemnogen abeparwowek, wykazuje bardzo dobrą odpowiedź na leczenie prowadzone z użyciem leku już refundowanego w naszym kraju”.

Specjaliści Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych oraz Fundacji SMA zauważają zatem, że nieuprawnione jest twierdzenie, jakoby określony lek był skuteczniejszy. Powołują się na to, że nie ma obecnie danych naukowych pokazujących przewagę któregokolwiek z dwóch leków dopuszczonych w Unii Europejskiej do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni – leku nusinersen lub leku onasemnogen abeparwowek. Oba leki wywierają działanie terapeutyczne w podobny sposób – poprzez podniesienie poziomu białka SMN w komórkach neuronalnych i tym samym zatrzymanie ich dalszej degeneracji.

W próbach klinicznych najmłodsi pacjenci, będący przed wystąpieniem objawów lub w pierwszych tygodniach po ich wystąpieniu, wykazywali niespotykanie wysoką odpowiedź kliniczną na onasemnogen abeparwowek. Natomiast zgodnie ze wspólnym stanowiskiem europejskich ekspertów opublikowanym w lipcu 2020 r. w European Journal of Paediatric Neurology (doi: 10.1016/j.ejpn.2020.07.001) nie można oczekiwać podobnie wysokiej skuteczności leczenia genowego u pacjentów na etapie zaawansowanej choroby.

Bardzo ważna jest kwestia bezpieczeństwa leczenia. PTND oraz Fundacja SMA przyznają, że u większości pacjentów komplikacje leczenia genowego nie spowodowały trwałych szkód na zdrowiu, to jednocześnie zwracają uwagę, że niektórzy pacjenci doświadczyli ciężkich działań niepożądanych.

Powołują się na stanowisko z lipca 2020 r. europejskich ekspertów, że wartość kliniczna terapii genowej w porównaniu z ryzykiem jest niepewna w przypadku dzieci z głębokim zanikiem tkanki mięśniowej, a także, ze względu na wysoką, proporcjonalną do masy ciała dawkę, w przypadku dzieci starszych lub o wyższej masie ciała. Dodają, że autorzy tej publikacji postulują, aby zastosowanie leku onasemnogen abeparwowek u dzieci o masie ciała powyżej 13,5 kg odbywało się tylko na odpowiedzialność producenta w ramach zarejestrowanych badań klinicznych.

Według PTND i Fundacji SMA niepokojące jest, że część prowadzonych zbiórek pieniędzy w Polsce dotyczy dzieci, u których zgodnie ze stanowiskiem ekspertów leczenie genowe wiązałoby się z niską skutecznością lub wysokim ryzykiem ciężkich działań niepożądanych. Nieprawdziwy jest też przekaz, jakoby leczenie genowe było w stanie wyleczyć wszystkie objawy SMA.

„Leki stosowane w przyczynowym leczeniu SMA w tym nusinersen i onasemnogen abeparwowek zatrzymują dalszą degenerację układu nerwowego, podnosząc poziom białka SMN w motoneuronach. Jednak żaden z tych leków nie naprawia tkanki mięśniowej, której zanik już się dokonał i dominuje w obrazie klinicznym chorych na SMA. Przy stosowaniu któregokolwiek z tych leków pacjent doświadcza poprawy zasadniczo w następstwie codziennej aktywności oraz regularnej fizjoterapii, a leczenie farmakologiczne stanowi tylko jeden z elementów opieki medycznej w SMA” – podkreśla PTND i Fundacja SMA.

Zapobieżenie objawom choroby obserwowano tylko w przypadku wprowadzenia leczenia jeszcze przed ich wystąpieniem. Rdzeniowy zanik mięśni pozostaje ciężkim schorzeniem, a pacjenci wymagają stałej opieki wielospecjalistycznej bez względu na typ stosowanego leczenia.

„Jesteśmy zaniepokojeni coraz częstszymi przypadkami, gdy pod wpływem rozpowszechnionych mitów na temat leku onasemnogen abeparwowek rodzice chorego dziecka nie zapewniają mu należytej opieki, doprowadzając do wystąpienia zagrażających życiu powikłań. Zachęcamy rodziców/opiekunów do zasięgnięcia opinii lekarza prowadzącego na temat prawidłowej opieki oraz do korzystania z doświadczeń innych rodzin SMA, m.in poprzez Fundację SMA” – postulują eksperci.

Przypominają, że wybór optymalnego leczenia, szczególnie w odniesieniu do tak ciężkiej choroby, powinien być dokonywany wspólnie przez lekarza oraz pacjenta, jego rodziców lub opiekunów w oparciu o dostępne dane naukowe.

„Jest niemożliwe do zaakceptowania i niezrozumiałe, że w tak trudnym momencie rodzice stają się celem przekazu, jakoby leczenie wprowadzane przez lekarzy specjalistów i refundowane było niewłaściwe, nieskuteczne albo nieoptymalne, a rodzic miał moralny obowiązek zebrania nieprawdopodobnie wysokiej kwoty na prywatny zakup +leku z Ameryki+ jako jedynego ratunku” – alarmują przedstawiciele Polskiego Towarzystwa Neurologii Dziecięcej i Fundacji SMA.

Dodają, że proces kwalifikacji do leczenia farmakologicznego refundowanego w przypadku dzieci najmłodszych, ze świeżo rozpoznaną chorobą, jest w Polsce praktycznie natychmiastowy, a leczenie przyczynowe jest wprowadzane nawet w ciągu 1-2 dni od potwierdzenia rozpoznania.

Podkreślają też, że wspólnie zabiegają o to, żeby leczenie genowe było w Polsce dostępne – dla pacjentów spełniających konieczne kryteria medyczne – w ramach Narodowego Funduszu Zdrowia, a krążące mity i przekłamania zadanie to znacznie utrudniają.

List przekazany PAP w imieniu prezydium PTND podpisali prof. Anna Kostera-Pruszczyk, prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska i prof. Barbara Steinborn oraz przedstawiciele Fundacji SMA: Katarzyna Pedrycz i Dorota Raczek. (PAP)

zbw/ zan/, fot. Helena Bjørndal / freeimages.com

Data publikacji: 13.10.2020 r