Pierwszego września 2022 r. wchodzi w życie nowy, jednolity program leczenia SMA. Program ten obejmuje trzy opcje terapeutyczne: dotychczas stosowany lek Spinraza, a ponadto nowo wprowadzane leki Zolgensma (terapia genowa) i Evrysdi (terapia doustna).
Spinraza
Stosowanie leku Spinraza nie ulega zmianie w stosunku do dotychczasowej praktyki. W nowym programie lek nadal pozostaje objęty refundacją dla wszystkich grup pacjentów.
Zolgensma (terapia genowa)
Tak jak zaleciła to w lutym 2021 roku Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, lek Zolgensma będzie w Polsce stosowany u niemowląt w wieku do 6. miesiąca życia, które nie rozpoczęły leczenia innymi lekami. Ponadto stosowanie leku musi być zgodne z jego charakterystyką (zakresem dopuszczenia w Unii Europejskiej) pod względem występowania objawów i liczby kopii genu SMN2.
Szacuje się, że terapię genową otrzyma w Polsce ok. 40 niemowląt rocznie.
Zgodnie z informacjami przekazanymi przez producenta, przygotowania do wprowadzenia leku Zolgensma do leczenia w Polsce potrwają 2–3 miesiące. Wynika to m.in. z konieczności przygotowania szpitali oraz przeprowadzenia przetargu na dostawę leku. Do tego czasu wszystkie dzieci, u których zostanie zdiagnozowany rdzeniowy zanik mięśni, będą rozpoczynały leczenie lekiem Spinraza.
Po przyjęciu leku Zolgensma dziecko pozostanie pod opieką szpitala przez wiele miesięcy, w tym będzie musiało stawiać się na wizyty kontrolne, których częstotliwość będzie częściowo zależała od poziomu enzymów wątrobowych i konieczności dostosowania dawki kortykosteroidów. Następnie dziecko będzie zapraszane na wizytę kontrolną raz w roku.
Niestety, refundowaną terapią lekiem Zolgensma nie zostaną objęte dzieci powyżej 6. miesiąca życia ani dzieci, które wcześniej rozpoczęły leczenie innym lekiem. Te ograniczenia wzbudzają spore kontrowersje. Fundacja SMA od półtora roku starała się doprowadzić do ich zniesienia, niestety bezskutecznie.
Evrysdi (terapia doustna)
Lek Evrysdi będzie mógł być stosowany od drugiego miesiąca życia i tylko u osób, u których wystąpią “udokumentowane przeciwwskazania do stosowania leku Spinraza”. Program nie precyzuje rodzaju przeciwwskazań, pozostawiając interpretację lekarzowi prowadzącemu.
Wyjątkiem jest leczenie SMA u osób, które obecnie otrzymują Evrysdi w ramach badań klinicznych albo innych programów dostępu finansowanych przez producenta (w tym programu dostępu humanitarnego).
Osoby te będą mogły kontynuować leczenie lekiem Evrysdi w ramach refundacji bez wymogu udokumentowania przeciwwskazań do leku Spinraza.
Aczkolwiek program zawiera twierdzenie, iż oba leki nie powinny być traktowane jako terapie różnych linii, to Spinraza faktycznie staje się w Polsce terapią pierwszej linii, a Evrysdi – drugiej.
Po rozpoczęciu terapii lekiem Evrysdi pacjent zostanie zaproszony na wizytę kontrolną po dwóch miesiącach. Kolejne wizyty kontrolne będą się odbywały co 6 miesięcy. Pomiędzy wizytami lek Evrysdi będzie dostarczany pacjentowi do domu za pośrednictwem kuriera medycznego.
Brak możliwości łączenia terapii
Nie będzie możliwości stosowania terapii podwójnej – osoby leczone jednym lekiem nie będą mogły równolegle przyjmować innego leku w ramach refundacji. W szczególności dzieci, które otrzymały lek Zolgensma, nie będą mogły otrzymywać leczenia lekiem Spinraza lub Evrysdi.
Zespół koordynacyjny
Nad wdrożeniem programu będzie czuwać zespół koordynacyjny złożony z ekspertów medycznych. Do jego zadań będzie należało zatwierdzanie włączania pacjentów do programu lekowego oraz przełączania pacjentów między terapiami.
pr/
Data publikacji: 22.08.2022 r.
