ABM wspiera badania kliniczne dzieci, można zgłaszać małych pacjentów

Agencja Badań Medycznych wspiera badania kliniczne najmłodszych pacjentów. Wiele z projektów to opcje terapeutyczne mogące dać szansę na lepszą opiekę lub wyzdrowienie – akcentuje Monika Szwugier z ABM i zachęca, aby zgłaszać dzieci.

Szwugier podnosi, że środowisko pediatrów wciąż alarmuje opinię publiczną doniesieniami o ograniczonym dostępie do leków dla dzieci i młodzieży.

„Bez rzetelnych badań klinicznych nie można mówić o bezpiecznej i celowanej terapii. Obecnie blisko połowa stosowanych w medycynie leków nie ma rejestracji dla grupy pediatrycznej” – przekazała PAP starszy specjalista ds. komunikacji ABM Monika Szwugier.

Dzięki finansowaniu ABM – jak poinformowała – udało się uruchomić kilkanaście projektów dedykowanych dzieciom i młodym dorosłym, które mają zmienić krajowy rynek badań w populacji pediatrycznej. Do części z badań trwa rekrutacja młodych pacjentów.

Badane są m.in. nowe możliwości leczenia WZW C u dzieci. Najczęściej zakażają się one wirusem zapalenia wątroby typu C od chorych matek. Przewlekłe wirusowe zapalenie wątroby typu C (WZW C) jest postępującą chorobą wątroby, prowadzącą do marskości i raka wątrobowokomórkowego. U dzieci jest ono zwykle opisywane jako choroba łagodna, ale ostatnie obserwacje wskazują, że odsetek dzieci, u których rozwija się zaawansowane włóknienie, w tym marskość wątroby, przed osiągnięciem dorosłości sięga kilkunastu procent.

„Obecnie najlepszą opcją terapeutyczną w przewlekłym WZW C u dzieci, pozwalającą na całkowite wyeliminowanie wirusa z organizmu, są terapie bezinterferonowe oparte na stosowaniu leków o bezpośrednim działaniu przeciwwirusowym (DAA). Terapie te charakteryzują się skutecznością powyżej 95 proc., a także łatwością podania, krótkim czasem trwania i wysokim wskaźnikiem bezpieczeństwa w porównaniu z dotychczas dostępnymi dla dzieci terapiami” – podkreśla opiekun merytoryczny projektu dedykowanego leczeniu pacjentów pediatrycznych z przewlekłym WZW typu C dr hab. Maria Pokorska-Śpiewak z Wojewódzkiego Szpitala Zakaźnego w Warszawie, z Kliniki Chorób Zakaźnych Wieku Dziecięcego na Warszawskim Uniwersytecie Medycznym.

Eksperci podnoszą, że w Europie z około dziesięciu kombinacji leków zarejestrowanych u osób dorosłych jedynie pojedyncze mogą być stosowane u dzieci. Ponadto dotychczas najmłodsi w Polsce mieli ograniczony dostęp do nowoczesnych terapii opartych na stosowaniu leków mających bezpośrednie działanie przeciwwirusowe z powodu braku ich refundacji u pacjentów pediatrycznych. Niestety wysoka cena leków, sięgająca kilkudziesięciu tysięcy złotych za miesięczną terapię, wyklucza samodzielny zakup preparatów przez tę grupę pacjentów.

Niekomercyjne badanie kliniczne, prowadzone przez Warszawski Uniwersytet Medyczny we współpracy z Wojewódzkim Szpitalem Zakaźnym w Warszawie i z Uniwersytetem Florenckim, dzięki finansowaniu Agencji Badań Medycznych daje – jak zaznacza Szwugier – realną szansę na wdrożenie terapii u dzieci zakażonych wszystkimi genotypami wirusa, niezależnie od stopnia włóknienia wątroby.

Kontakt dla pacjentów zainteresowanych badaniem: dr hab. n. med. Maria Pokorska-Śpiewak, e-mail: maria.pokorska-spiewak@wum.edu.pl, tel.: 22-335-52-50

Badania, do których trwa rekrutacja małych pacjentów, obejmują także białaczkę limfoblastyczną. Szwugier zauważa, że rocznie w Polsce na nowotwory choruje ponad 1100 dzieci. Ostra białaczka limfoblastyczna (ALL) jest najczęstszym nowotworem złośliwym występującym w tej grupie. Dzięki finansowaniu Agencji Badań Medycznych Uniwersytet Medyczny w Łodzi rozpoczął projekt badawczy CALL-POL. Obejmie on wszystkie dzieci w Polsce ze świeżo rozpoznaną ALL.

Głównym celem projektu CALL-POL jest ułatwienie dostępu do najnowszych terapii. Identyfikacja opcji leczniczych odbędzie się przy użyciu zaawansowanej i ultranowoczesnych narzędzi diagnostyki molekularnej.

Finansowanie z Agencji Badań Medycznych pozwoli na zastosowanie nowoczesnych leków, których działanie jest molekularnie ukierunkowane i dopasowane indywidualnie do każdego pacjenta. Będzie to – jak podnosi ABM – prawdopodobnie najnowocześniejsza metoda leczenia białaczek na świecie. Takie podejście lecznicze ma na celu zwiększenie wyleczalności białaczki u dzieci do około 95 proc.

„Zaproponowane w ramach projektu CALL-POL metody leczenia białaczki u dzieci umiejscawiają Polską onkohematologię dziecięcą wśród najlepszych na świecie, a – co najważniejsze – korzystać z nowoczesnej terapii finansowanej przez Agencję Badań Medycznych będą wszystkie dzieci z rozpoznaną ostrą białaczką limfoblastyczną w kraju” – podkreśla lider projektu CALL-POL prof. Wojciech Młynarski.

Badaną grupę będą stanowić dzieci z rozpoznaną ALL, pochodzące ze wszystkich ośrodków onkologii pediatrycznej w Polsce. Zgodnie z wskaźnikami zachorowalności planowane jest włączenie do badania ok. 550-600 dzieci, a średni czas obserwacji wynosi około 46 miesięcy. Harmonizacja procedur diagnostycznych obejmie scentralizowaną analizę molekularną i genetyczną komórek białaczkowych, co pozwoli na dostosowanie metod leczniczych indywidualnie dla każdego pacjenta. Dodatkowo modyfikacja terapii będzie oparta na badaniu odpowiedzi na zastosowane leczenie, co będzie prowadzone za pomocą identyfikacji nawet pojedynczych komórek białaczki w szpiku kostnym.

Uniwersytet Medyczny w Łodzi tworzy konsorcjum ze Śląskim Uniwersytetem Medycznym, Uniwersytetem Medycznym w Lublinie i z Instytutem Innowacyjnych Technologii w Katowicach. Wspólnie będą one prowadzić ogólnokrajowe kontrolowane badania kliniczne, obejmujące leczenie dzieci w Polsce z białaczką. W tym celu partnerami klinicznymi w projekcie są wszystkie polskie ośrodki onkologii pediatrycznej. Konsorcjum CALL-POL zostanie połączone z siecią AIEOP-BFM, która jest największą na świecie międzynarodową siecią badań klinicznych w zakresie białaczek i chłoniaków u dzieci.

Kontakt dla pacjentów zainteresowanych badaniem: prof. Wojciech Młynarski, Uniwersytet Medyczny w Łodzi, e-mail: wojciech.mlynarski@umed.lodz.pl

Badania dotyczą też nowego sposobu leczenia stwardnienia guzowatego u najmłodszych pacjentów. Zespół lekarzy z Instytutu „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka”, dzięki finansowaniu Agencji Badań Medycznych zbada nowy sposób leczenia stwardnienia guzowatego u najmłodszych pacjentów, polegający na profilaktycznym zastosowaniu leku hamującego rozwój guzów, niemal zaraz po urodzeniu dziecka. Leczenie ma na celu zapobieganie rozwojowi guzów, ale także padaczki i związanych z nimi zaburzeń neuropsychiatrycznych, w tym niepełnosprawności intelektualnej i spektrum autyzmu.

Szwugier zauważa, że wprowadzanie nowych leków dla cierpiących na choroby rzadkie jest utrudnione nie tylko z powodu ograniczonej wiedzy na temat tych schorzeń, ale także ze względu na mniejsze zainteresowanie producentów leków. W konsekwencji pacjenci z rzadkimi schorzeniami, takimi jak stwardnienie guzowate, mają mniejsze szanse na skuteczne leczenie. Szansą dla nich są niekomercyjne badania kliniczne, czyli takie, w których to lekarze podejmują się badań nowych leków, bez udziału firm farmaceutycznych.

Obecnie jedno na sześć tysięcy dzieci rodzi się ze stwardnieniem guzowatym. W wyniku mutacji dochodzi w wielu narządach do rozwoju guzów, najczęściej powoli rosnących i łagodnych, ale mogących powodować poważne konsekwencje. Guzy rozwijające się w mózgu prowadzą do padaczki, która zazwyczaj rozpoczyna się już u kilkumiesięcznego niemowlęcia i dotyka niemal wszystkich chorych ze stwardnieniem guzowatym. Padaczka rozwijająca się w tak wczesnym okresie życia ma niekorzystny wpływ na dojrzewający mózg i wiąże się z wysokim ryzykiem rozwoju niepełnosprawności intelektualnej i zaburzeń autystycznych. Dodatkowym problemem jest częsta lekooporność pacjentów z padaczką tego typu.

Już podczas rutynowego badania ultrasonograficznego u płodu ze stwardnieniem guzowatym można dostrzec guzy w sercu. Umożliwia to wczesną diagnozę choroby i objęcie dziecka specjalistyczną opieką. Dzięki temu opracowano metodę leczenia przeciwpadaczkowego przed napadami u dzieci z tym schorzeniem, co znacząco zmniejszyło ciężkość padaczki i ryzyko niepełnosprawności intelektualnej. Leczenie takie nie wpływa jednak na rozwój guzów w stwardnieniu guzowatym. W kolejnych miesiącach i latach u chorych guzy rosną w nerkach, wątrobie, siatkówce oka czy na skórze.

Monika Szwugier z ABM wyjaśnia, że w realizowanym badaniu zastosowane będzie nie tylko innowacyjne leczenie, ale także wykonane zostaną badania zmierzające do lepszego poznania mechanizmów rozwoju padaczki i nowotworów. Będzie to możliwe m.in. dzięki zastosowaniu nowatorskich rozwiązań bioinformatycznych, co ma szczególne znaczenie właśnie w badaniach nad chorobami rzadkimi. Dzieci uczestniczące w badaniu będą leczone od pierwszego miesiąca życia do ukończenia drugiego roku życia, czyli do zakończenia okresu najbardziej dynamicznego rozwoju mózgu.

Badanie wykonywane będzie we współpracy z Warszawskim Uniwersytetem Medycznym, Uniwersytetem Medycznym w Łodzi, Uniwersytetem Harvarda w USA oraz z analitykami i informatykami z firmy Transition Technologies.

Kontakt dla pacjentów zainteresowanych badaniem: Monika Szkop, mail: m.szkop@ipczd.pl, tel. do Sekretariatu Kliniki Neurologii i Epileptologii: 22-815-74-04.

ABM informuje także, że specjaliści z Uniwersytetu Medycznego w Łodzi chcą pomóc dzieciom z atopowym zapaleniem skóry (AZS). Jest to ciężka choroba zapalna dotycząca głównie populacji pediatrycznej. Charakteryzuje się zmianami zapalnymi na skórze, w najcięższych przypadkach obejmują one nawet 80-90 proc. powierzchni, powoduje dodatkowo przesuszenie skóry i silny, uporczywy świąd.

Monika Szwugier podnosi, że zmiany skórne są przyczyną wielu problemów pacjentów z AZS, m.in. ze względu na zaburzenia snu spowodowane świądem, niepokojem, zaburzeniami zachowania, stanami lękowymi, a nawet stanami subdepresyjnymi. U części chorych rozwija się depresja, a nawet myśli samobójcze. Ponadto około 30-40 proc. chorych na AZS ma współistnienie innych chorób z kręgu atopii, takich jak nietolerancje czy alergie pokarmowe, alergiczny nieżyt nosa lub astmę. AZS jest chorobą o bardzo złożonej i wciąż nie do końca poznanej patogenezie, biorą w jej rozwoju udział czynniki genetyczne, immunologiczne i środowiskowe.

Mimo wciąż prowadzonych badań nie ma satysfakcjonujących metod terapeutycznych dla populacji pediatrycznej, których skuteczność i bezpieczeństwo potwierdzone byłyby badaniami klinicznymi. Istnieje obecnie jedyny zarejestrowany dla tej populacji lek – dupilumab – lek biologiczny, który EMA dopuściła do stosowania w Europie dla chorych z umiarkowaną i ciężką postacią AZS od szóstego roku życia. W Polsce lek ten nie jest na razie objęty refundacją, ponadto nie zabezpiecza młodszych dzieci.

„Nasz projekt zakłada przeprowadzenie po raz pierwszy na świecie badania klinicznego w grupie pacjentów pediatrycznych na AZS od 2. roku życia, mającego na celu określenie bezpieczeństwa i skuteczności terapii cyklosporyną i metotreksatem. Przeprowadzone szeroko badania i konsultacje przyczynią się do lepszego zrozumienia istoty choroby i umożliwią klinicystom prowadzenie bezpiecznej i skutecznej terapii, opartej na obiektywnych wynikach badania” – podkreśla koordynator projektu prof. dr hab. n. med. Joanna Narbutt.

Kontakt dla pacjentów zainteresowanych tym badaniem: prof. dr hab. n. med. Joanna Narbutt email: joanna.narbutt@umed.lodz.pl (PAP)

Katarzyna Lechowicz-Dyl

Data publikacji: 18.10.2021 r.