Białko regulujące pracę serca może pomóc osobom z dystrofią mięśniową
- 15.01.2020
Koneksyna Cx43, której rolą jest regulacja pracy serca, może być kluczem do opracowania leku zapobiegającego uszkodzeniom mięśnia sercowego u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a – informuje „Journal of Clinical Investigation”.
Naukowcy z Rutgers University w New Jersey zaobserwowali, że białko to jest dysfunkcyjne zarówno u ludzi z dystrofią mięśniową Duchenne’a (DMD), jak i u myszy stanowiących model tej choroby (DOI: 10.1172/JCI128190).
Po zmodyfikowaniu dysfunkcyjnego białka u myszy za pomocą fosforylacji okazało się, że serce gryzoni zyskiwało ochronę przed kardiomiopatią towarzyszącą DMD.
Dystrofia mięśniowa Duchenne’a jest genetyczną chorobą prowadzącą do stopniowego zaniku mięśni oraz zaburzeń pracy serca i układu oddechowego. Występuje u jednego na 5 tys. chłopców, a pierwsze objawy stwierdza się zazwyczaj około 4. roku życia. Średnia oczekiwana długość życia pacjentów wynosi 26 lat.
– Postęp w medycynie sprawił, że możemy spowolnić progresję DMD w większości mięśni, jednak potrzebujemy więcej informacji dotyczących tego, w jaki sposób zapobiegać uszkodzeniom mięśnia sercowego, które stanowią główną przyczynę zgonu – mówi współautor badań dr Eric Himelman.
Badacze dodają, że kolejnym krokiem będzie stworzenie leku ukierunkowanego na białko Cx43, a następnie przeprowadzenie prób klinicznych u pacjentów z dystrofią mięśniową. (PAP)
koc/ agt/, fot. pixabay.com
Data publikacji: 15.01.2020 r.
