Efektywne modele terapeutyczne, czyli jak pogodzić rosnące potrzeby zdrowotne z wydolnością systemu?

W czasie, gdy polski system ochrony zdrowia mierzy się z rosnącą luką finansową, presją na budżet NFZ oraz koniecznością poszukiwania bardziej efektywnych modeli finansowania świadczeń, szczególnego znaczenia nabierają rozwiązania pozwalające łączyć wysoką skuteczność leczenia z racjonalnym wykorzystaniem zasobów publicznych. Dotyczy to zwłaszcza hematoonkologii, gdzie dzięki postępowi medycyny pacjenci żyją coraz dłużej, wymagając wieloletniej opieki specjalistycznej. Autorzy najnowszego raportu poświęconego leczeniu przewlekłej białaczki limfocytowej wskazują, że terapie ograniczone w czasie mogą stanowić ważny element odpowiedzi na te wyzwania – zapewniając pacjentom skuteczne leczenie, a jednocześnie zmniejszając długoterminowe obciążenie organizacyjne i finansowe systemu ochrony zdrowia.

Według danych Polskiego Rejestru Onko-Hematologicznego w Polsce każdego roku rozpoznawanych jest ponad 16 tysięcy nowych przypadków nowotworów hematologicznych. Jednocześnie postęp terapeutyczny sprawia, że coraz więcej pacjentów żyje z chorobą przez wiele lat, wymagając długotrwałego monitorowania
i kolejnych linii leczenia.

Szczególnym przykładem tych wyzwań jest przewlekła białaczka limfocytowa. Ze względu na przewlekły charakter choroby oraz długi czas do progresji koszty terapii stosowanych do progresji kumulują się wraz z upływem czasu. W efekcie rośnie nie tylko liczba pacjentów pozostających w leczeniu, ale również obciążenie organizacyjne i finansowe systemu. Obecnie w programie lekowym B.79 leczonych jest już ponad 4 tys. pacjentów z PBL, a każdego miesiąca dołączanych jest około 200 kolejnych chorych. Eksperci wskazują, że przy utrzymaniu obecnych trendów liczba pacjentów leczonych przewlekle może w ciągu kilku lat wzrosnąć ponad dwukrotnie.

– W przypadku terapii ciągłych koszt leczenia narasta wraz z każdym kolejnym miesiącem terapii i wraz ze wzrostem liczby pacjentów pozostających w programie. Nawet jeśli w krótkiej perspektywie rozpoczęcie leczenia ciągłego jest łatwiejsze organizacyjnie, w dłuższym horyzoncie może prowadzić do istotnej kumulacji kosztów i wizyt kontrolnych. Przy rosnącej populacji chorych leczonych przez cały czas problem kosztów i obciążenia systemu może być odroczony, ale jest nieunikniony. Terapie ograniczone w czasie w PBL stanowią odpowiedź na część tych wyzwań – mówi prof. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów.

Autorzy raportu zwracają uwagę, że największym wyzwaniem współczesnej hematoonkologii nie jest już wyłącznie leczenie nowych zachorowań, ale zapewnienie opieki stale rosnącej grupie pacjentów żyjących przez wiele lat z chorobą nowotworową. W ich ocenie wymaga to dalszego rozwoju ambulatoryjnej opieki specjalistycznej, lepszego finansowania diagnostyki molekularnej oraz takiej organizacji systemu, która pozwoli kierować pacjentów do opieki na poziomie odpowiadającym ich rzeczywistym potrzebom klinicznym.

– Dane te pokazują, że hematoonkologia wymaga odrębnego planowania systemowego. Nie jest to jedynie kwestia dostępu do nowoczesnych leków, lecz także organizacji opieki nad pacjentami żyjącymi coraz dłużej z chorobą nowotworową. W wielu rozpoznaniach, takich jak przewlekła białaczka limfocytowa, szpiczak plazmocytowy, chłoniaki indolentne czy przewlekłe nowotwory mieloproliferacyjne, pacjent wymaga wieloletniej obserwacji i leczenia prowadzonego w sposób ciągły lub sekwencyjny. Oznacza to, że obciążenie systemu nie wynika wyłącznie z liczby nowych rozpoznań, ale także z narastającej populacji chorych pozostających pod stałą opieką hematologiczną – podkreśla prof. Giannopoulos.

Zdaniem autorów raportu pacjenci powinni być leczeni na takim poziomie systemu, jaki odpowiada ich rzeczywistym potrzebom klinicznym. Oznacza to konieczność dalszego rozwoju ambulatoryjnej opieki specjalistycznej oraz odciążania wysokospecjalistycznych ośrodków od świadczeń, które mogą być realizowane bliżej miejsca zamieszkania chorego.

Eksperci podkreślają, że rozwój terapii celowanych całkowicie zmienił sposób leczenia przewlekłej białaczki limfocytowej. Obok terapii stosowanych do progresji choroby coraz większą rolę odgrywają strategie terapeutyczne o z góry określonym czasie trwania. Wyniki badań klinicznych pokazują, że terapie ograniczone w czasie pozwalają osiągać głębokie i trwałe odpowiedzi terapeutyczne, zachowując wysoki profil bezpieczeństwa oraz umożliwiając wielu pacjentom wieloletnie funkcjonowanie bez konieczności dalszego leczenia.

Zdaniem autorów raportu jest to fundamentalna zmiana w podejściu do choroby, która coraz częściej może być skutecznie kontrolowana przez wiele lat bez konieczności ciągłej farmakoterapii. Jak podkreślono w raporcie, „po zakończeniu terapii pacjent nie pozostaje na stałym leczeniu przeciwnowotworowym, co ma znaczenie zarówno dla jakości życia, jak i dla obciążenia systemu”.

Co istotne, korzyści wynikające z tego modelu leczenia nie ograniczają się wyłącznie do efektów klinicznych. Terapie ograniczone w czasie pozwalają nie tylko skutecznie kontrolować chorobę, ale również zwiększają przewidywalność kosztów leczenia
i efektywność wykorzystania środków publicznych. Każdy dodatkowy rok remisji bez konieczności aktywnego leczenia oznacza korzyść zarówno dla pacjenta, jak i dla systemu ochrony zdrowia.

Jak wskazano w analizie ekonomicznej raportu, terapie ograniczone w czasie „oferują systemowi narzędzie do zarządzania tym wzrostem – nielikwidujące kosztów, lecz ograniczające ich dynamikę i poprawiające ich przewidywalność”. Eksperci podkreślają, że ma to szczególne znaczenie w kontekście ograniczonych środków publicznych i rosnących potrzeb zdrowotnych. Większa przewidywalność wydatków oraz stopniowe uwalnianie zasobów finansowych stwarzają bowiem przestrzeń do finansowania kolejnych innowacyjnych terapii, dzięki którym możliwe jest dalsze poprawianie wyników leczenia pacjentów z nowotworami hematologicznymi.

– Dzięki rozwojowi medycyny choroby krwi mogą być dzisiaj chorobami przewlekłymi – to sprawia, że liczba pacjentów znajdujących się pod opieką systemu ochrony zdrowia będzie rosła. Często także dzięki najnowszym lekom pacjenci żyją przez wiele lat w remisji, mogąc normalnie funkcjonować w życiu codziennym – zaznacza Katarzyna Lisowska, Stowarzyszenie Hematoonkologiczni, prezes Fundacji Per Humanus.

Perspektywę tę potwierdzają również doświadczenia organizacji pacjenckich. Pacjenci coraz częściej oczekują aktywnego udziału w podejmowaniu decyzji terapeutycznych, dostępu do rzetelnej informacji oraz możliwości wyboru rozwiązań, które pozwolą im zachować możliwie normalne funkcjonowanie zawodowe, rodzinne i społeczne.

Wyniki badań ankietowych przeprowadzonych wśród osób chorujących na przewlekłą białaczkę limfocytową pokazują, że możliwość zakończenia terapii jest dla wielu chorych jednym z najważniejszych elementów wpływających na ocenę leczenia. Ponad 60 proc. respondentów zadeklarowało, że gdyby mieli wybór, zdecydowaliby się na terapię ograniczoną w czasie. Perspektywa życia bez codziennego przyjmowania leków daje poczucie większej kontroli nad chorobą, bezpieczeństwa i sprawczości.

Autorzy raportu są zgodni, że przyszłość hematoonkologii powinna opierać się nie tylko na zapewnianiu dostępu do innowacyjnych technologii lekowych, ale również na wdrażaniu modeli organizacyjnych i terapeutycznych, które umożliwią bardziej efektywne wykorzystanie zasobów systemu ochrony zdrowia. W opinii ekspertów terapie ograniczone w czasie są przykładem rozwiązania, które pozwala jednocześnie odpowiadać na potrzeby pacjentów i zwiększać efektywność systemu ochrony zdrowia. W obliczu rosnącej liczby chorych oraz ograniczeń finansowych mogą stać się jednym z kluczowych elementów zrównoważonego rozwoju polskiej hematoonkologii.

Raport https://tiny.pl/r7t268n_m

pr/, fot. magnific.com

Data publikacji: 19.09.2026 r.