Krok w stronę terapii genowej jaskry

Z pomocą inżynierii genetycznej naukowcy zmniejszyli ciśnienie w gałkach ocznych u myszy z jaskrą. Mówią o szansie na terapię, wykorzystującą bezpieczny lek, podawany raz w miesiącu – zamiast przyjmowanych codziennie i grożących skutkami ubocznymi kroplach.

Naukowcy ze Stanford University School of Medicine z powodzeniem przetestowali na myszach nową, potencjalnie przełomową terapię.

Jak przypominają, objawiająca się zwiększonym ciśnieniem w oczach jaskra to wiodąca przyczyna ślepoty na świecie. Chorzy zwykle codziennie przyjmują obniżające ciśnienie krople, które mogą jednak powodować poważne komplikacje, takie jak bradykardia, kwasica metaboliczna czy kamica nerkowa.

Poza tym wielu pacjentów zapomina o codziennym stosowaniu leku.

Te problemy może rozwiązać nowa metoda przedstawiona na łamach magazynu „PNAS Nexus”.

Jej autorzy, z pomocą słynnej już metody CRISPR, wyłączyli w oczach myszy dwa geny odpowiedzialne za produkcję płynu w oku. Doprowadziło to do wyraźnej redukcji ciśnienia w gałkach ocznych. Metoda nie wprowadza przy tym trwałych zmian, więc można je wycofywać, a także regulować ich nasilenie.

Według badaczy, aby opracować terapię dla ludzi, trzeba będzie m.in. ustalić odpowiedni moment podawania, dawkowanie oraz nieinwazyjną metodę aplikacji. Prawdopodobnie leczenie byłoby konieczne tylko raz w miesiącu lub nawet rzadziej – podkreślają naukowcy. (PAP)

Marek Matacz, fot. freepik.com

Data publikacji: 18.06.2025 r.

Udostępnij

Zachęcamy do zapisania się do Newslettera

Przeczytaj również