Nowa, oparta na mRNA metoda podobna do tej, jaką zastosowano w szczepionkach przeciw Covid-19, ma szansę leczyć dziedziczne zwyrodnienia siatkówki. Jej twórcy poradzili sobie z głównym wyzwaniem – dostarczeniem mRNA na dno oka.
Naukowcy z Oregon State University na zwierzęcym modelu przetestowali z powodzeniem nowy sposób leczenia genetycznych zwyrodnień siatkówki, prowadzących do ślepoty. To grupa chorób o różnym nasileniu, które dotykają jedną na kilka tysięcy osób.
Badacze opracowali nanocząstki, które do reagujących na światło komórek nerwu wzrokowego dostarczają specjalnie zaprojektowane mRNA. Na podstawie zawartej w nim informacji komórki produkują brakujące białko, niezbędne do tego, by widzieć.
To podobna technika jak ta, którą zastosowano w niektórych szczepieniach przeciwko Covid-19. W tamtych preparatach mRNA – wprowadzane do innych komórek – koduje białko kolca koronawirusa. W przypadku terapii oczu naukowcy musieli poradzić sobie z trudnym wyzwaniem, jakim jest wprowadzenie cząsteczek mRNA do leżącej na dnie oka siatkówki.
Wykorzystali do tego nanocząstki zbudowane z tłuszczów, podobnie jak zrobili to projektanci wspomnianych szczepionek.
W testach na myszach oraz na naczelnych badacze wykazali, że cząstki z mRNA, ukryte w lipidowych osłonkach, pokrytych dodatkowo specjalnymi peptydami (niewielkimi cząsteczkami podobnymi do białek), mogą pokonać obecne w oku bariery i zgodnie z planem dotrzeć do nerwu wzrokowego.
– Zidentyfikowaliśmy nową grupę peptydów, które mogą dotrzeć na dno oka. Wykorzystaliśmy te peptydy w charakterze „kodu pocztowego”, aby nanocząstki z genetycznym materiałem dotarły na właściwe miejsce w oku – opowiada prof. Gaurav Sahay, twórca metody opisanej w piśmie „Science Advances”.
Jak wyjaśnia, tego typu peptydy można wykorzystać do dostarczania substancji terapeutycznych, a także pomagających w diagnostyce.
Rozwijana metoda ma potencjał, aby działać skuteczniej, niż inne podejścia genetyczne: oparte na wirusach. Jak zauważają badacze, wirusy mogą przenieść mniejszą ilość materiału genetycznego, mogą wywołać odpowiedź układu odpornościowego i są mniej skuteczne we wprowadzaniu genów do komórek.
Na dalsze badania naukowcy otrzymali od National Eye Institute grant w wysokości 3,2 mln dol.
– Mamy nadzieję na wykorzystanie tego, czego nauczyliśmy się na temat tłuszczowych nanocząstek, i na stworzenie ulepszonego systemu wprowadzania genów do komórek – mówi prof. Sahay. (PAP)
Marek Matacz, fot. freepik.com
Data publikacji: 14.01.2023 r.
