Nowa terapia SM na jakiś czas pozwala zapomnieć o chorobie

Co ważne lek przyjmuje się jedynie w dwóch krótkich cyklach w odstępie roku (łącznie 20 dni), a w trzecim i czwartym roku nie ma potrzeby powtarzania terapii.
Podczas spotkania prasowego zorganizowanego w ramach kongresu ECTRIMS/ACTRIMS prof. Gavin Giovannoni z Barts and the London School of Medicine and Dentistry w Londynie wyjaśnił, że nowy lek – kladrybina jest pierwszym doustnym lekiem zaliczanym do tzw. terapii selektywnej rekonstrukcji biologicznej (SIRT).
– Jest to terapia, która uderza w to, co – jak sądzimy – powoduje rozwój stwardnienia rozsianego, czyli limfocyty T i B – powiedział neurolog.

W SM – chorobie centralnego układu nerwowego zaliczanej do chorób autoagresywnych, te komórki odporności biorą udział w ataku na osłonkę mielinową. Jest to struktura pełniąca rolę izolatora na włóknach nerwowych i usprawniająca przekazywanie sygnałów w układzie nerwowym. Zniszczenie jej powoduje zakłócenia tego procesu i wystąpienie objawów, takich jak zaburzenia widzenia, czucia, problemy z chodzeniem i równowagą, zmęczenie.
Z powodu uszkodzenia mieliny dochodzi również do niszczenia neuronów i ubytków tkanki nerwowej w mózgu, co przyczynia się dodatkowo do nasilenia problemów natury poznawczej, np. trudności z koncentracją uwagi, myśleniem, planowaniem, zapamiętywaniem. SM może w różnym tempie prowadzić do niepełnosprawności, zwłaszcza w bardziej agresywnych postaciach choroby.

Choroba najczęściej ujawnia się u osób z przedziału wiekowego 20-40 lat. Na świecie żyje z nią ok. 2,3 mln osób. Populacja osób z SM w Polsce jest szacowana na 45-60 tys.
85 proc. osób z nowo zdiagnozowanym SM ma tzw. rzutowo-remisyjną postać choroby. Objawia się ona cyklicznymi atakami lub nasileniami objawów chorobowych oraz ich ustępowaniem, przy czym każdy rzut jest związany z pojawieniem się nowych ognisk choroby w mózgu.

Prof. Patrick Vermersch, neurolog z Uniwersytetu w Lille (Francja) przypomniał, że obecnie dostępnych jest wiele terapii modyfikujących przebieg choroby. Są to leki, które bądź modulują działanie układu odporności, bądź też hamują aktywność komórek odporności (tzw. immunosupresja) zaangażowanych w rozwój SM – tj. limfocytów T i B. Działają tak długo, jak długo są podawane, a po zaprzestaniu terapii choroba szybko powraca.
– Choć mamy obecnie wiele leków, to wciąż jest wiele niezaspokojonych potrzeb w terapii SM. U wielu pacjentów musimy często zmieniać leki z powodu niedostatecznej odpowiedzi na leczenie, problemów z tolerancją leku oraz ze względu na ryzyko działań niepożądanych – tłumaczył prof. Vermersch. Do głównych działań niepożądanych związanych z immunosupresją zalicza się zwłaszcza poważne infekcje bakteryjne, grzybicze i wirusowe oraz rozwój nowotworów.

Co więcej, terapie te wymagają ścisłego monitorowania bezpieczeństwa. U pacjentów często wykonywane są kontrolne testy laboratoryjne i badania, co jest znacznym utrudnieniem, zarówno ze względu na organizację opieki nad chorym, jak i jego jakość życia, podkreślił neurolog.
– Dlatego potrzebujemy leków, które dawałyby długotrwały efekt terapeutyczny, nie wymagałyby częstych zmian leczenia i częstego monitorowania bezpieczeństwa – ocenił.

Kladrybina ma wygodną dla pacjentów postać doustną, a pełna terapia trwa jedynie 20 dni. – Jest to bardzo inteligenta terapia, która działa selektywnie na limfocyty T i B – powiedział prof. Giovannoni. Powoduje ona niszczenie populacji tych komórek odporności, które następnie zostają odbudowane (tzw. rekonstrukcja).
Jej założenie jest podobne jak w przypadku autologicznego przeszczepienia komórek macierzystych szpiku, czyli przeszczepienia własnych komórek macierzystych pacjenta pobranych przed zniszczeniem u niego szpiku. W jednym i drugim przypadku celem jest odbudowa układu odporności bez autoagresywnych komórek, przy czym w przypadku kladrybiny nie są niszczone komórki odpowiedzialne za tzw. odporność wrodzoną, jak np. makrofagi. Wiąże się to z mniejszym ryzykiem ciężkich infekcji bakteryjnych, podkreślił prof. Giovannoni.

Analiza wyników badań klinicznych nad kladrybiną wykazała, że w pierwszym i drugim roku 80 proc. pacjentów nie miało rzutu choroby, a w trzecim i czwartym roku odsetek pacjentów wolnych od rzutów wynosił 76 proc. Nie było konieczności powtórzenia cyklu leczenia.
– Do zalet tej terapii można zaliczyć to, że mamy bardzo krótki cykl leczenia, lek jest aktywowany tylko w limfocytach T i B, a inne komórki pozostają nietknięte i nie ma problemów z tolerancją leku. Ważne jest także to, że nie ma takich wymagań odnośnie monitorowania parametrów zdrowotnych pacjenta – wymieniał prof. Giovannoni.

Największymi działaniami niepożądanymi terapii z użyciem kladrybiny były przejściowa leukopenia (czyli mała liczebność limfocytów) w stopniu 3. i 4. u 20-25 proc. pacjentów oraz reaktywacja wirusa powodującego półpaśca (Varicella zoster) u 1 na 50 pacjentów (jest to jednak obserwowane również w przypadku innego leku stosowanego w SM).
Zdaniem prof. Giovannoniego są to problemy, z którymi neurolodzy potrafią sobie radzić, np. przez dostosowanie dawki leku.
Eksperci podkreślili, że jeśli chodzi o wzrost ryzyka zachorowania na nowotwory to najnowsza analiza wyników nie potwierdziła go.

W sierpniu tego roku lek został zarejestrowany w 28 krajach Unii Europejskiej, w tym w Polsce, a także w Lichtensteinie, Norwegii i Islandii, do stosowania u pacjentów z rzutową postacią SM o wysokiej aktywności.

Jak podkreślił prof. Giovannoni, terapie powodujące zmniejszenie lub zniszczenie populacji komórek odporności, a następnie ich odbudowę, są obecnie metodami dającymi bardzo długą remisję (czyli wycofanie objawów) w SM. – Mamy nadzieję, że dzięki nimi w przyszłości będzie też możliwe wyleczenie z choroby – podsumował.

Zorganizowany w Paryżu 7. kongres ECTRIMS/ACTRIMS potrwa do 28 października. (PAP)

Z Paryża Joanna Morga
Data publikacji: 26.10.2017 r.