Hamowanie ekspresji szkodliwych genów, prowadzące do wznowienia podziału komórek, może usprawniać funkcjonowanie oraz wydłużać życie pacjentów z progerią, a także spowalniać starzenie się u zdrowych osób – zawiadamia „Nature Communications”.
Progeria (zespół progerii Hutchinsona-Gilforda) to rzadka choroba charakteryzująca się przyspieszonym starzeniem się organizmu. Jej rozwój związany jest z mutacją genu kodującego laminę A – białko niezbędne dla prawidłowego funkcjonowania jądra komórkowego. Zamiast laminy A w organizmie produkowana jest progeryna, która zaburza proces podziału komórki. Chorzy na progerię umierają zazwyczaj na skutek komplikacji ze strony układu krążenia. Średnia długość ich życia wynosi 13 lat.
Chociaż sposobu na leczenie progerii poszukuje się od lat, do tej pory nie udało się znaleźć terapii pozytywnie wypadającej w próbach klinicznych. Sytuacja może zmienić się za sprawą naukowców z Instytutu Karolinska w Szwecji i Instytutu Onkologii Molekularnej FIRC we Włoszech.
Badacze z tych ośrodków wykazali, że terapia z zastosowaniem antysensownych oligonukleotydów – fragmentów kwasów nukleinowych, które mogą hamować ekspresję wybranych genów – pomaga redukować poziom tzw. telomerycznego niekodującego RNA, w wyniku czego dochodzi do normalizacji podziału komórkowego.
– U zmienionych genetycznie mysich modeli progerii, leczonych w ten sam sposób, zauważyliśmy znaczący wzrost maksymalnej długości życia – do 44 proc., i średniej długości życia – do 24 proc. Rezultaty są bardzo obiecujące – komentuje Agustin Sola-Carvajal, jeden z autorów badania.
Jeśli okaże się równie skuteczna u ludzi, terapia może przyczynić się do wydłużenia życia i poprawy jego jakości u osób z progerią. Nie bez znaczenia pozostanie ona również dla ludzi zdrowych, u których wraz z wiekiem również wzrasta poziom progeryny.
– Potrzeba większej liczby badań, by ocenić, jak relatywnie niski poziom progeryny obserwowany u zdrowych osób przyczynia się do starzenia i rozwoju związanych z wiekiem chorób – dodaje inna badaczka, prof. Maria Eriksson.
Więcej na ten temat pod adresem: https://www.nature.com/articles/s41467-019-13018-3. (PAP)
ooo/ agt/, fot. pixabay.com
Data publikacji: 19.11.2019 r.
