Pacjenci z chorobami rzadkimi w Polsce pilnie potrzebują Planu dla Chorób Rzadkich oraz refundacji zarejestrowanych leków

13 kwietnia pod hasłem „Choroby Rzadkie – Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich a Fundusz Medyczny” odbyła się, organizowana przez Krajowe Forum ORPHAN, wirtualna debata, której celem było m.in. wskazanie najpilniejszych potrzeb pacjentów dotkniętych chorobami rzadkimi i omówienie zaproponowanych przez rząd w projekcie Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich rozwiązań systemowych. W debacie, udział wzięli przedstawiciele rządu, eksperci ochrony zdrowia, klinicyści, prawnicy, oraz  przedstawiciele organizacji pacjentów.

W marcu 2020 r. w Ministerstwie Zdrowia powołano zespół do opracowania szczegółowych rozwiązań istotnych w obszarze chorób rzadkich. Zespół ten przygotował projekt Planu dla Chorób Rzadkich. Informację o gotowości projektu przekazał w 28 lutego 2021 r., podczas organizowanej przez Krajowe Forum Orphan konferencji z okazji obchodów Międzynarodowego Dnia Chorób, minister Sławomir Gadomski.

Dzień później minister zdrowia Adam Niedzielski ogłosił, że Plan Chorób Rzadkich, stanowiący załącznik Uchwały Rady Ministrów został skierowany do KPRM celem wpisania na wykaz prac i zapowiedział skierowanie projektu do prekonsultacji na okres 7 dni. Plan dla Chorób Rzadkich zawiera 37 zadań, które mają zostać zrealizowane w latach 2021-2023. Obecnie dokument czeka na zaopiniowanie przez poszczególne resorty, po czym zostanie skierowany do konsultacji publicznych.

– Plan Chorób Rzadkich jest na etapie ostatecznych uzgodnień z Ministerstwem Finansów. Mam nadzieję, że temat ten zamkniemy jeszcze w tym tygodniu. Do tego Planu nie ma już żadnych merytorycznych zastrzeżeń, dlatego wierzę, że projekt będziemy finalizować na przełomie kwietnia i maja – podkreślił podczas konferencji Sławomir Gadomski, wiceminister zdrowia. – Plan ten jest pewnym fundamentem pod to, co chcemy osiągnąć w obszarze chorób rzadkich, ale działań podejmujemy znacznie więcej – to m.in. Fundusz Medyczny czy konkurs grantowy Agencji Badań Medycznych, gdzie całość alokacji została przeznaczona w tym postępowaniu na projekty innowacyjne związane z chorobami rzadkimi. Plan jest z jednej strony swoistą obietnicą dotyczącą m.in. tego, jakie działania będziemy chcieli sfinansować oraz zapowiedzią tego, jakie procedury włączyć do koszyka świadczeń gwarantowanych i jak inaczej można podejść do terapii lekowych, ale przede wszystkim jest to plan realnych działań na najbliższe dwa i pół roku, które musimy zrealizować – dodaje.

Stanisław Maćkowiak, prezes Krajowego Forum na rzecz terapii chorób rzadkich Orphan podkreślił, że – Wskazanie i utworzenie ośrodków eksperckich dla poszczególnych chorób rzadkich, zasilanie doświadczonej i wyspecjalizowanej kadry, poprawa diagnostyki, poszerzenie dostępu do leczenia, zapewnienie nowoczesnego sprzętu czy powstanie polskiego rejestru chorób rzadkich, to tylko niektóre z założeń Planu dla Chorób Rzadkich, na którego wdrożenie od lat czeka prawie 3 miliony Polaków. Dla wielu chorych i ich bliskich to szansa na nowe i lepszej jakości życie. Biorąc pod uwagę skalę długoletnich zaniedbań i ogrom problemów, z jakimi zmagają się pacjenci z chorobami rzadkimi, pewne obszary wciąż wymagają głębokiej analizy i szerszych konsultacji. Dziś, podczas debaty mieliśmy okazję omówić najważniejsze kwestie dotyczące polskich pacjentów z chorobami rzadkimi.

Profesor Piotr Czauderna, przewodniczący Rady ds. Ochrony Zdrowia w Narodowej Radzie Rozwoju przy Kancelarii Prezydenta RP podkreślił, iż Plan dla Chorób Rzadkich, Narodowa Strategia Onkologiczna oraz Fundusz Medyczny są inicjatywami, które w pewien sposób wzajemnie się uzupełniają. Wyjaśniał, że to mechanizm, który ma pozwolić uzyskać wcześniejszy dostęp do leczenia dla polskich pacjentów, chorujących na choroby rzadkie i nowotworowe.

Podczas konferencji dr Jakub Gierczyński przedstawił raport z badań potrzeb pacjentów z chorobami rzadkimi w zakresie dostępu do technologii medycznych oraz potrzeb optymalizacji modelu opieki. Audyt zostały przeprowadzony wśród stowarzyszeń zrzeszonych w Krajowym Forum Orphan w marcu 2021 roku. – 85 proc. organizacji biorących udział w badaniu zwróciło uwagę na potrzebę poprawy dostępu do diagnostyki zwłaszcza w zakresie diagnostyki genetycznej; 76 proc. respondentów podkreśliło potrzebę zmian w modelu opieki nad pacjentami z chorobami rzadkimi, szczególnie utworzenie ośrodków referencyjnych i opieki interdyscyplinarnej; 71 proc. organizacji podkreśliło potrzebę zmian organizacyjnych  w zakresie edukacji lekarzy podstawowej opieki zdrowotnej; 65 proc. organizacji wskazało konieczność poprawy dostępu w zakresie refundacji produktów leczniczych, a 32 proc.  wskazało potrzebę dostępu do wyrobów medycznych w ramach zaopatrzenia indywidualnego – wyniki te jasno pokazują jak wiele jest jeszcze do zrobienia w zakresie wsparcia i poprawy funkcjonowania osób cierpiących na choroby rzadkie – podkreślił ekspert.

– Nie jest tajemnicą, że możliwości leczenia niektórych pacjentów z chorobami rzadkimi są w Polsce mocno ograniczone. Diagnoza choroby rzadkiej trwa tu średnio 4 lata. W tym czasie chorzy pokonują setki kilometrów w poszukiwaniu odpowiednich specjalistów, zmagając się często z brakiem podstawowych informacji na temat leczenia, ale i koniecznością zrezygnowania z aktywności zawodowej, przy jednocześnie wysokich kosztach związanych z dojazdami i zakupem leków – komentuje wynik audytu Stanisław Maćkowiak.

Debata była okazją do omówienia możliwości wypracowania porozumienia w sprawie włączenia rzadkich chorób i leków sierocych do polskiego porządku prawnego ochrony zdrowia oraz uzgodnienia modelu finansowania opieki nad pacjentami z chorobami rzadkimi  i refundacji leków sierocych poprzez wykorzystanie funduszy celowych w ramach budżetu państwa. Dyskusje toczyły się także wokół konieczności wypracowania koncepcji optymalnej struktury zarządzania obszarem zdrowotnym chorób rzadkich oraz sposobów poprawy diagnostyki chorób rzadkich na podstawie rejestru i narzędzi algorytmów diagnostycznych.

– Tego typu rozwiązania oznaczałyby łatwiejszy dostęp do specjalistów, leczenia, ośrodków referencyjnych  i informacji o samej chorobie. Byłyby też ogromnym odciążeniem finansowym dla wielu rodzin, których leczenie przekracza możliwości ich budżetu. Innymi słowy, potrzebujemy strategii, która zaspokoiłaby podstawowe potrzeby pacjentów z rzadkimi chorobami – apeluje Stanisław Maćkowiak.

W Polsce na choroby rzadkie cierpi ok. 3 miliony osób. Oznacza to, że niemal 6-8 proc. społeczeństwa zmaga się z brakiem dostępu do leków, specjalistów i ośrodków referencyjnych. Na blisko 8 tysięcy tego typu schorzeń, leki wynaleziono zaledwie na około 5 proc. z nich. W Polsce refundowanych jest 26 leków sierocych (23 proc.) ze 112 leków sierocych zarejestrowanych w Unii Europejskiej. Duże nadzieje chorzy na choroby rzadkie wiążą z refundacją nowych leków sierocych w 2021 r. w ramach ustawy refundacyjnej oraz Funduszu Medycznego.

pr/, fot. pixabay.com

Data publikacji: 21.04.2021 r.