System leczenia hemofilii wymaga aktualizacji. Eksperci apelują o indywidualny dobór terapii dla dorosłych pacjentów

Postęp w leczeniu hemofilii w ostatnich latach stawia przed polskim systemem ochrony zdrowia nowe wyzwania – wskazywali eksperci podczas debaty „System leczenia hemofilii w Polsce – rekomendacje zmian” zorganizowanej przez Federację Przedsiębiorców Polskich. Ich zdaniem trzeba dostosować opiekę do europejskich standardów: zapewnić dorosłym pacjentom ciągłość leczenia i możliwość indywidualnego doboru terapii. Efektem spotkania mają być rekomendacje zmian w opiece nad pacjentami z hemofilią.

Hemofilia to rzadka, nieuleczalna choroba genetyczna. W Polsce choruje na nią ok 8 tysięcy osób. Leczenie odbywa się dwutorowo. Podstawą systemu jest Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne, który zapewnia pacjentom dostęp do profilaktycznego leczenia oraz specjalistycznej opieki. Uzupełnieniem jest program lekowy, umożliwiający korzystanie z nowoczesnych terapii dzieciom z hemofilią A i B. Profilaktyka polega na zapobieganiu samoistnym krwawieniom do stawów i mięśni. Jest finansowana ze środków publicznych od 2008 r. W ocenie ekspertów rozwój tego systemu stworzył stabilne podstawy do dalszego rozszerzania dostępu do nowoczesnych terapii.

Terapie podskórne zmieniają życie pacjentów
W Polsce profilaktyka w leczeniu hemofilii polega na dożylnym podawaniu pacjentom koncentratu brakującego czynnika krzepnięcia – najczęściej kilka razy w tygodniu. Wymaga to regularnych wkłuć, co bywa czasochłonne i trudne – szczególnie u dzieci i osób z uszkodzonymi żyłami. W praktyce jest to od 150 do 180 dożylnych podań rocznie.

– Niestety mamy bardzo ograniczony dostęp do koncentratów czynników krzepnięcia o przedłużonym działaniu. To ma olbrzymie znaczenie, dlatego że te leki powodują, że pacjent w regularnej profilaktyce, czyli w regularnym podawaniu dożylnym tego leku, nie musi tych wstrzyknięć wykonywać tak bardzo dużo – dodał prof. dr hab. n. med. Jerzy Windyga, kierownik Kliniki Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych w Instytucie Hematologii i Transfuzjologii.

Terapie podskórne działają inaczej – wspierają naturalne mechanizmy krzepnięcia krwi. Lek jest podawany rzadziej i w prostszy sposób. Dzięki temu profilaktyka jest mniej inwazyjna i łatwiejsza do stosowania w codziennym życiu. Dla wielu pacjentów to mniej bólu i więcej niezależności. Eksperci podkreślali, że nowoczesne leczenie pozwala ograniczyć krwawienia, a u części pacjentów prawie całkowicie je wyeliminować.
Nowoczesne leczenie poprawia jakość życia pacjentów. Wielu z nich może funkcjonować niemal jak osoby zdrowe.

Od lipca 2024 r. do terapii podskórnej mają dostęp dzieci z ciężką postacią hemofilii A i B w programie lekowym. W przypadku dorosłych pacjentów możliwość jej zastosowania istnieje jedynie w trybie indywidualnej zgody i dotyczy tylko wyjątkowych, medycznie uzasadnionych sytuacji, m.in. przy bardzo utrudnionym dostępie do żył lub ciężkich chorobach współistniejących.

Brak ciągłości leczenia po osiągnięciu pełnoletności
Dorośli pacjenci nadal mają bardzo ograniczony dostęp do nowoczesnych leków o przedłużonym działaniu oraz terapii podskórnych. Uczestnicy debaty wskazywali, że – ze względu ich skuteczność oraz korzyści dla chorych i systemu ochrony zdrowia – jest to jedna z najważniejszych oczekiwanych zmian w leczeniu hemofilii w Polsce.

W tej chwili dzieci, które świetnie reagują na nowoczesne leki podskórne, tracą do nich prawo z chwilą osiągnięcia pełnoletności. Muszą wrócić do częstych wstrzykiwań dożylnych, a odstawienie skutecznego leku grozi powrotem częstych wylewów i postępującymi uszkodzeniami stawów. Zdaniem klinicystów jest to po prostu niewłaściwe.

Większość dorosłych chorych, którzy nie mieli dostępu do profilaktyki w dzieciństwie (przed 2008 r.) ma zaawansowane zwyrodnienia stawów (głównie skokowych, kolanowych, biodrowych). Aby ratować ich sprawność, bardzo często są potrzebne endoprotezy.

Choć terapia podskórna dla dorosłych pacjentów z hemofilią A uzyskała pozytywną rekomendację Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, Ministerstwo Zdrowia wstrzymuje decyzję o jej refundacji. Magdalena Kramska, zastępca dyrektora Departamentu Lecznictwa w Ministerstwie Zdrowia wyjaśniła, że resort pracuje nad kompleksowym podejściem do wprowadzania nowych terapii i analizuje rozwiązania systemowe w tym obszarze.

Obecni na spotkaniu eksperci zaprezentowali wyniki opracowań dotyczących organizacji i efektywności leczenia hemofilii w Polsce. Dr Michał Seweryn z EconMed Europe omówił raport „Systemowa analiza organizacji i funkcjonowania leczenia pacjentów z hemofilią wraz z implementacją”, natomiast Katarzyna Sejbuk z Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego przedstawiła raport „Hemofilia. Stan obecny i kierunki rozwoju”. Podczas dyskusji podkreślano znaczenie kosztów społecznych – takich jak ograniczenie aktywności zawodowej wynikającej z niepełnosprawności – które powinny być uwzględniane przy podejmowaniu decyzji finansowych.

Wnioski z debaty podstawą dalszych działań
Federacja Przedsiębiorców Polskich wykorzysta wnioski z debaty jako podstawę dalszych działań na rzecz poprawy opieki nad pacjentami z hemofilią. Na podstawie potrzeb zgłoszonych podczas spotkania przez lekarzy i pacjentów zostaną opracowane rekomendacje zmian w tym obszarze.

oprac. tuk/, fot. pexels.com

Data publikacji: 26.02.2026 r.