Z pomocą terapii genowej udało się przywrócić znaczną część funkcji serc małp, które przeszły zawał. Naukowcy wszczepili do serc zwierząt gen pobrany od bakterii.
Nawet jeśli ktoś przeżyje zawał, jego serce jest zwykle mocno uszkodzone – gorzej pompuje krew, może pojawić się groźna arytmia, rośnie skłonność do niewydolności. Obecne terapie mogą najwyżej opóźnić pogłębianie się problemów.
Naukowcy z Duke University (USA) po raz pierwszy pokazali, że można z powodzeniem poprawić siłę skurczów serca po zawale z pomocą terapii genowej.
Najpierw wykazali to poprzez wprowadzenie pobranego od bakterii genu specyficznego białka – kanału sodowego – do wyhodowanej w laboratorium tkanki ludzkiego serca.
W kolejnych eksperymentach prowadzonych na makakach z uszkodzeniem serca typowym dla ludzi po zawale, terapia genowa w dużej mierze przywróciła zdolność serca do pompowania krwi, a w ciągu kilku tygodni od podania chroniła przed arytmią.
– Nasze podejście poprawiło zarówno funkcję elektryczną, jak i mechaniczną uszkodzonej tkanki serca, co może dawać dodatkowe korzyści w porównaniu z innymi obecnie rozwijanymi metodami – powiedział prof. Nenad Bursac, autor publikacji, która ukazała się w piśmie „Circulation Research”. – Jesteśmy podekscytowani obiecującymi wynikami tej działającej dwutorowo strategii i zmierzamy w kierunku przyszłych badań klinicznych u ludzi – dodaje.
We wcześniejszych pracach jego zespół pokazał, że geny bakteryjne mogą być dostarczane do serca za pomocą wirusów powszechnie stosowanych w terapii genowej. Użyte zostały geny bakterii, ponieważ są mniejsze niż ludzkie geny kanałów sodowych, które nie mieszczą się w tych wirusach.
Najnowsze eksperymenty pokazały ponadto, że wirusy z genami mogą być bezpośrednio wstrzyknięte w miejsce uszkodzenia.
Co istotne, dostarczone geny nie zostały wykryte nigdzie poza docelowymi miejscami, a w trakcie badania nie zaobserwowano żadnych działań niepożądanych.
– Leczenie poprawiło funkcjonowanie serca w warunkach patologicznych, w klinicznie istotnym modelu – podkreśla jeden z naukowców, dr Tianyu Wu. – Użyta przez nas dawka jest 100 razy niższa niż ta zatwierdzona klinicznie, a podanie może być zrealizowane za pomocą cewnika, co eliminuje konieczność wykonywania operacji na otwartym sercu.
Naukowcy zauważają, że w różnych klinikach prowadzone są obecnie podobne prace. Część badań dotyczy wykorzystania terapii genowej w leczeniu określonych genetycznych chorób serca. Inne koncentrują się na korygowaniu sygnalizacji wapniowej w celu poprawy siły skurczu niewydolnego serca. Jeszcze inne próbują pobudzić regenerację mięśnia sercowego.
Zespół uważa jednak, że przedstawione podejście może być szczególnie skuteczne w przypadku zawału serca i zwłóknienia, ponieważ zmniejsza także częstość występowania arytmii.
Zespół prowadzi już badania na świniach, co stanowi kluczowy krok w kierunku uzyskania zgody FDA na rozpoczęcie badań klinicznych u ludzi. (PAP)
Marek Matacz, fot. pixabay.com
Data publikacji: 04.09.2025 r.
