Przeszczepy komórek macierzystych zdrowego oka do oka uszkodzonego pozwoliły trwale wyleczyć zniszczenia rogówek, powodujące ślepotę. Naukowcy chcą jeszcze rozwinąć metodę, tak aby można było wykorzystywać komórki od zmarłych dawców.
Specjaliści z Mass General Brigham, na łamach „Nature Communications” opisali badanie kliniczne, w którym przetestowali przełomową, eksperymentalną terapię komórkami macierzystymi w leczeniu urazów rogówki prowadzących do ślepoty.
Terapia CALEC („cultivated autologous limbal epithelial cells”, czyli hodowane autologiczne komórki nabłonka rąbka rogówki) polega na pobraniu komórek macierzystych ze zdrowego oka, ich namnażaniu w nowatorskim procesie trwającym od dwóch do trzech tygodni, a następnie chirurgicznym przeszczepieniu ich do oka z uszkodzoną rogówką.
„Nasze pierwsze badanie przeprowadzone na czterech pacjentach wykazało, że metoda CALEC jest bezpieczna, a leczenie wykonalne” – mówi prof. Ula Jurkunas, doktor medycyny, współautorka publikacji. – „Teraz mamy nowe dane, które potwierdzają, że CALEC jest skuteczne w ponad 90 proc. w przywracaniu odpowiedniej powierzchni rogówki, co stanowi istotną różnicę dla osób z uszkodzeniami uznawanymi za niemożliwe do wyleczenia”.
CALEC całkowicie przywróciło zdrowie rogówki u 50 proc. uczestników już po 3 miesiącach, a wskaźnik pełnego sukcesu wzrósł do 79 proc, i 77 proc., odpowiednio po 12 i 18 miesiącach.
Z dwójką uczestników, spełniającą definicję częściowego sukcesu po 12 i 18 miesiącach, ogólny wskaźnik sukcesu CALEC wyniósł odpowiednio 93 proc. i 92 proc.
Trzej uczestnicy otrzymali drugi przeszczep. Jeden z nich osiągnął pełny sukces leczenia po 18 miesiącach.
Dodatkowa analiza wykazała różne poziomy poprawy ostrości wzroku u wszystkich 14 pacjentów.
Metoda wykazała się wysokim profilem bezpieczeństwa, bez poważnych zdarzeń. Zanotowano jedną infekcję bakteryjna, która wystąpiła u jednego uczestnika osiem miesięcy po przeszczepie, ale w wyniku ciągłego stosowania soczewek kontaktowych. Inne zdarzenia niepożądane były drobne i szybko ustąpiły po odpowiednich procedurach.
Naukowcy wyjaśniają, że kiedy ktoś doznaje urazu rogówki, np. w wyniku oparzenia chemicznego, infekcji lub urazu mechanicznego, czasami może to doprowadzić do zniszczenia komórek, które nie mogą się zregenerować. W wyniku niedoboru komórek macierzystych oko ma trwale uszkodzoną powierzchnię, co uniemożliwia przeprowadzenie przeszczepu rogówki, a jest ono obecnie standardem leczenia. Osoby z takimi urazami często doświadczają uporczywego bólu i silnego pogorszenia widzenia.
Badania takie, jak właśnie przedstawione, pokazują obiecujące możliwości terapii komórkowej w leczeniu nieuleczalnych schorzeń – podkreślają naukowcy.
Jednym z ograniczeń tego podejścia jest warunek, aby pacjent miał tylko jedno uszkodzone oko – tak, aby można było przeprowadzić biopsję i pozyskać materiał komórkowy z oka zdrowego.
„Liczymy na opracowanie procedury allogenicznej, wykorzystującej komórki macierzyste rąbka rogówki pochodzące oka zmarłego dawcy” – mówi dr Jerome Ritz, jeden z naukowców. – „Mamy nadzieję, że rozszerzy to zastosowanie naszego podejścia i umożliwi leczenie pacjentów, którzy mają uszkodzone oboje oczu”. (PAP)
Marek Matacz, fot. freepik.com
Data publikacji: 06.03.2025 r.
