UE zatwierdza Duvyzat do stosowania w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne’a

Włoska firma farmaceutyczna Italfarmaco S.p.A.ogłosiła, że Komisja Europejska (KE) przyznała warunkowe pozwolenie na obrót lekiem Duvyzat (givinostat), nowym inhibitorem deacetylacji histonów (HDAC). Został on zatwierdzony do leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne’a u pacjentów zdolnych do chodzenia w wieku sześciu lat i starszych, niezależnie od podstawowej mutacji genetycznej, w połączeniu z kortykosteroidami. Dystrofia mięśniowa Duchenne’a (DMD) jest rzadkim, postępującym zaburzeniem nerwowo-mięśniowym wywołanym mutacjami w genie DMD.

Decyzja KE jest następstwem pozytywnej opinii Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA) z 25 kwietnia 2025 r. Zatwierdzenie dotyczy wszystkich 27 państw członkowskich UE, a także Islandii, Liechtensteinu i Norwegii. Italfarmaco ściśle współpracuje teraz z władzami krajowymi i partnerami dystrybucyjnymi, aby ułatwić jak najszybszy dostęp do leku Duvyzat w całej UE.

– Osoby cierpiące na DMD w Europie od dawna czekają na nowe opcje terapeutyczne, które mogą zmienić przebieg tej wyniszczającej choroby. Do tej pory istniało niewiele zatwierdzonych metod leczenia, które zwalczałyby stan chorobowy leżący u podstaw DMD u dużej populacji pacjentów. Zmienia się to wraz z zatwierdzeniem leku Duvyzat, który spowalnia postęp choroby i zachowuje funkcję mięśni − niezależnie od mutacji genu − poprzez ukierunkowanie na mechanizmy choroby – powiedział dr n. med. Paolo Bettica, Lekarz Naczelny w Grupie Italfarmaco. – Jesteśmy zobowiązani do ścisłej współpracy z organami służby zdrowia i społecznością osób cierpiących na DMD, aby zapewnić jak najszybszy dostęp do tej ważnej nowej terapii w całej Europie.

– Zatwierdzenie Duvyzatu przez KE oznacza uznanie jego potencjału terapeutycznego i jest świadectwem ogromnego zaangażowania Italfarmaco w innowacje w zakresie chorób rzadkich – powiedział dr Francesco De Santis, prezes Italfarmaco Holding i przewodniczący Grupy Italfarmaco. – Decyzja oznacza, że duża grupa pacjentów z DMD otrzyma dostęp do nowego leczenia. To osiągnięcie potwierdza skupienie Italfarmaco na rozwoju terapii, które mogą mieć znaczący wpływ na życie ludzi.

Zatwierdzenie opiera się na pozytywnych wynikach wieloośrodkowego, randomizowanego i prowadzonego metodą podwójnie ślepej próby z kontrolą placebo badania fazy 3 EPIDYS (NCT02851797). W badaniu EPIDYS łącznie 179  chłopców w wieku sześciu lat lub starszych, zdolnych do chodzenia, otrzymywało, oprócz leczenia kortykosteroidami, lek Duvyzat lub placebo dwa razy na dobę. W badaniu EPIDYS osiągnięto pierwszorzędowy punkt końcowy, wykazując statystycznie i klinicznie istotną różnicę w czasie ukończenia oceny wspinaczki po czterech stopniach schodów (ang. four-stair climb assessment).

Lek Duvyzat wykazał również korzystne wyniki w zakresie kluczowych drugorzędowych punktów końcowych, w tym oceny ambulatoryjnej North Star (North Star Ambulatory Assessment, NSAA) i oceny naciekania tkanki tłuszczowej za pomocą rezonansu magnetycznego. W tym konkretnym przypadku leczenie preparatem Duvyzat wiązało się z 40 proc. mniejszym skumulowanym spadkiem oceny NSAA, co wskazuje na potencjał leku Duvyzat w opóźnianiu postępu choroby u osób nią dotkniętych. Większość działań niepożądanych obserwowanych podczas stosowania leku Duvyzat miała nasilenie łagodne lub umiarkowane. Wyniki tego badania opublikowano w marcu 2024 r. w The Lancet Neurology. Długookresowe dane z trwającego badania rozszerzającego EPIDYS porównano z kohortami historii naturalnej przy użyciu dopasowania wyniku skłonności, wykazując, że mediana wieku w momencie utraty zdolności chodzenia wynosiła 18,1 roku w grupie stosującej Duvyzat w porównaniu z 15,2 roku w grupie kontrolnej.

KE przyznała Duvyzat warunkowe pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w UE. W związku z tym Duvyzat będzie dostępny na terenie Wspólnoty dla pacjentów z DMD w wieku sześciu lat i starszych, którzy są w stanie chodzić. Firma Italfarmaco prowadzi dodatkowe badania kliniczne mające na celu dalsze potwierdzenie i scharakteryzowanie jego korzyści terapeutycznych.

Poza UE w marcu 2024 r. Duvyzat został zatwierdzony przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) do leczenia pacjentów z DMD w wieku sześciu lat i starszych. W Wielkiej Brytanii Duvyzat otrzymał zgodę Agencji Regulacyjnej ds. Leków i Produktów Opieki Zdrowotnej (MHRA) dla pacjentów w wieku sześciu lat i starszych, którzy chodzą, a także warunkową zgodę na dopuszczenie do obrotu dla pacjentów niechodzących.

###
Informacje o dystrofii mięśniowej Duchenne’a
Dystrofia mięśniowa Duchenne’a (DMD) jest rzadkim, postępującym zaburzeniem nerwowo-mięśniowym wywołanym mutacjami w genie DMD. Mutacje w genie DMD uniemożliwiają produkcję funkcjonalnej dystrofiny, powodując rozpad kompleksu białkowego związanego z dystrofiną (dystrophin-associated protein complex, DAPC). Sprawia to, że włókna mięśniowe są bardziej podatne na uszkodzenia i zwiększa poziom deacetylazy histonowej (HDAC) w komórkach mięśniowych, blokując aktywację ważnych genów potrzebnych do utrzymania i naprawy mięśni. W rezultacie włókna mięśniowe ulegają ciągłym uszkodzeniom, co prowadzi do przewlekłego stanu zapalnego i utrudnionej regeneracji. Z biegiem czasu komórki mięśniowe obumierają i są zastępowane przez tkankę bliznowatą i tłuszczową. DMD dotyka głównie chłopców, a objawy pojawiają się zwykle między drugim a piątym rokiem życia. W miarę rozwoju choroby osłabienie mięśni postępuje, prowadząc do trudności z chodzeniem i ostatecznie do utraty możliwości poruszania się. Z czasem dochodzi również do uszkodzeń mięśnia sercowego i mięśni oddechowych, które są głównymi przyczynami przedwczesnych zgonów. DMD jest jedną z najcięższych i najczęstszych postaci dziecięcej dystrofii mięśniowej. Globalna częstość urodzeń z chorobą to  około 1 na 5050 chłopców.

Informacje o leku Duvyzat®
Lek Duvyzat odkryto dzięki działaniom badawczo-rozwojowym firmy Italfarmaco we współpracy z Telethon i Duchenne Parent Project (Włochy). Duvyzat jest podawanym doustnie inhibitorem deacetylazy histonowej (HDAC), który reguluje nadmierną aktywność HDAC charakterystyczną dla mięśni DMD. W ten sposób pomaga przywrócić ekspresję kluczowych genów i procesów biologicznych niezbędnych do utrzymania i naprawy mięśni. Jego mechanizm działania jest niezależny od swoistej mutacji genu dystrofiny powodującej chorobę.

tuk/, fot. materiały prasowe

Data publikacji: 17.06.2025 r.