Budzenie nadziei
Przyczyną zespołu Downa jest działanie dodatkowego chromosomu. Komórka zdrowego człowieka zawiera 23 pary chromosomów, czyli w sumie 46.
Człowiek z zespołem Downa ma ich 47, bo chromosom 21 występuje potrójnie. Do tej pory nikomu nie udało się zablokować rozwoju tej trzeciej, niepotrzebnej kopii chromosomu, która jest odpowiedzialna właśnie za niepełnosprawność intelektualną, charakterystyczny wygląd, wczesny rozwój Alzheimera i wiele innych cech typowych dla zespołu Downa.
Amerykańskim naukowcom z Massachusetts jednak udało się zablokować ten chromosom za pomocą genu XIST – na razie w warunkach laboratoryjnych. To absolutna rewelacja i rewolucja w terapii genowej, budząca wielkie nadzieje na normalność wielu setek i tysięcy ludzi dotkniętych tą niepełnosprawnością.
Mimo iż to dopiero początek długiej drogi, od fazy laboratoryjnej do wdrożeniowej, nadzieje obudzono wielkie. Pierwszy krok został uczyniony. Z pewnością będą kolejne…
IKa
Data publikacji: 26.07.2013 r.
