Nowy potencjalny lek na stwardnienie zanikowe boczne (ALS)

ALS, nazywane inaczej chorobą Lou Gehriga, to postępująca choroba neurodegeneracyjna neuronów ruchowych w mózgu i rdzeniu kręgowym. Objawia się zanikami mięśni, niedowładami kończyn, stopniowym pogarszaniem sprawności ruchowej aż do całkowitego paraliżu mięśni oddechowych i śmierci. Ponieważ dokładny mechanizm ALS nie został jeszcze poznany, wysiłki lekarzy koncentrują się na przedłużeniu życia i poprawie stanu pacjentów (obecnie przeżywają oni od dwóch do pięciu lat).

Postęp choroby ma związek ze zwiększoną aktywnością gleju – komórek odpornościowych, które zamiast „sprzątać” układ nerwowy atakują komórki nerwowe odpowiedzialne za działanie mięśni (neurony ruchowe). Obecnie dostępne są tylko dwa leki dla chorych na ALS: riluzol, który przedłuża życie o trzy do sześciu miesięcy oraz edarawon.

Dr Rachel Lichtenstein i dr Stella Goldstein-Goren z Uniwersytetu Ben Guriona udoskonaliły zatwierdzony przez FDA do leczenia chorób autoimmunologicznych i niektórych nowotworów lek MabThera, przeprojektowując część jego cząsteczki, tak, aby ograniczała negatywny wpływ komórek odpornościowych na centralny układ nerwowy.

Badania przeprowadzone na transgenicznych myszach wykazały, że żyły one znacznie dłużej, zaś ich mózgi działały sprawniej.

Ponieważ lek będący bazą do modyfikacji został już zatwierdzony do stosowania, autorzy uważają, że wkrótce możliwe będzie przeprowadzenie badań klinicznych. Przypuszczalnie udoskonalony lek da się zastosować również w leczeniu choroby Parkinsona i Alzheimera. (PAP)

pmw/ agt/

Data publikacji: 29.05.2017 r.