Rozszerzanie dostępu do nowych terapii nie tylko o nowe leki, ale także o kolejne grupy pacjentów, szersze stosowanie zaawansowanej diagnostyki molekularnej i lepsze monitorowanie procesu leczenia, a tym samym większe możliwości analizowania danych – to zagadnienia, które były omawiane podczas panelu „Priorytety i wyzwania w onkologii i hematoonkologii” w trakcie konferencji „Szczyt Zdrowie 2024”.
Dyskusję otworzyła przewodnicząca senackiej Komisji Zdrowia, dr Beata Małecka-Libera. Odniosła się do Narodowej Strategii Onkologicznej, jako dokumentu porządkującego kluczowe elementy w profilaktyce i leczeniu onkologicznym. Zaznaczyła także, że szczególnie ważne są wysiłki na rzecz zapobiegania chorobom nowotworowym, wskazując jako przykład takiej możliwości szczepienia przeciwko HPV. – Widząc to w jaki sposób w tej chwili następuje przyrost zachorowań na choroby onkologiczne, musimy skupić się na działaniach profilaktycznych, na dostępności do wczesnej diagnostyki, bo dalej to już jest kwestia tylko choroby i innowacyjnych nowych terapii – powiedziała.
W odniesieniu do potrzeb w zakresie dostępu do nowych terapii głos zabrała konsultant krajowa w dziedzinie hematoonkologii, prof. Ewa Lech-Marańda. Podkreśliła, że w ostatnich 5 latach zrefundowano w hematoonkologii 75 nowych cząsteczkowskazań, ale w obliczu rosnącej zapadalności na nowotwory krwi, a także wydłużania życia pacjentów, wciąż identyfikowane są nowe potrzeby w zakresie dostępu do nowoczesnego leczenia.
– Jeśli miałabym króciutko nakreślić najważniejsze, to dostęp do terapii CAR-T dla chorych na ostre białaczki limfoblastyczne po 25. r. ż. (…), przesunięcie terapii CAR-T dla chorych na chłoniaki agresywne do drugiej linii leczenia dla takiej szczególnej populacji chorych opornych na pierwszą linię leczenia bądź z szybkim nawrotem w ciągu pierwszego roku po pierwszej linii leczenia (…) i uzupełnienie leczenia chorych i na chłoniaki agresywne i na szpiczaka plazmocytowego o przeciwciała bispecyficzne, które są obok terapii CAR-T można powiedzieć takim najnowocześniejszym leczeniem w hematologii – podsumowała.
O konkretnej potrzebie rozszerzenia rozszerzenia jednej z refundowanych już terapii dla pacjentów z chłoniakiem Hodgkina mówił prof. Tomasz Wróbel, kierownik Kliniki Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku, Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu.
– Jednym z badań, które zmieniło trochę losy chorych na chłoniaka Hodgkina jest badanie ECHELON-1, które włączyło chemioimmunoterapię do leczenia chłoniaka Hodgkina w pierwszej linii. Dołączenie przeciwciała anty CD30, brentuksymabu wedotyny, do chemioterapii, poprawia wyniki leczenia tych chorób. Ta forma leczenia jest refundowana od niedawna w Polsce, też dzięki staraniom naszej konsultant krajowej możemy leczyć pacjentów z zaawansowanym chłoniakiem Hodgkina w stadium czwartym, natomiast nie możemy chorych w stadium trzecim.
Ktoś może powiedzieć to drobiazg, ale znowu dotyczy kolejnych 15-20% pacjentów, u których możemy poprawić wyniki leczenia już w pierwszej linii – podkreślił. – Ta potrzeba refundacyjna wydaje się dosyć istotna, żebyśmy w sumie tę niewielką populację, bo pamiętajmy o tym, że na chłoniaka Hodgkina zapada w Polsce kilkaset osób, wśród tych kilkuset osób około 20% to będą te, które mają stadium trzecie, czyli to nie jest jakiś istotny problem finansowy, a myślę że w tej niewielkiej grupie osób można by rzeczywiście osiągnąć lepsze wyniki, stosując terapię skojarzoną – zaznaczył ekspert.
Prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów, prof. Krzysztof Giannopoulos zauważył z kolei, że w Polsce są sprzyjające warunki do rozwoju nowoczesnych form leczenia. Jako przykład podał rosnącą liczbę ośrodków akredytowanych do terapii CAR-T w chłoniakach, zauważając, że ewentualna refundacja tej technologii w kolejnym wskazaniu – szpiczaku plazmocytowym – nie będzie wiązała się ze szczególnie długim czasem udostępniania leczenia pacjentom. Prof. Giannopoulos zaznaczył również, że ogromną potrzebę refundacyjną stanowią przeciwciała dwuswoiste, które mogą być stosowane np. w chłoniakach czy szpiczaku plazmocytowym.
– Ta grupa leków jest lekiem na półce, czyli można od razu podać to pacjentowi, nie ma tych dużych ograniczeń logistycznych. Natomiast oczywiście wyzwaniem będzie finansowanie, to są bardzo kosztochłonne terapie ze względu na sposób zaawansowania wytwarzania tego produktu. To nie jest zwykłe przeciwciało monoklonalne, to jest przeciwciało zmienione w ten sposób, że ma co najmniej 2 punkty uchwytu. Jeden punkt uchwytu na komórce szpiczakowej, drugi na układzie odporności i tak jak w technologii CAR-T możemy sobie uprościć, że zastępujemy układ odporności, to tutaj w sposób siłowy zmuszamy układ odporności do tego, żeby rozpoznał komórkę szpiczakową, bo jedna część z przeciwciała dwuswoistego ma swój cel właśnie na komórce szpiczakowej, druga na komórce układu odpornościowego i w sposób już immunologiczny jest indukowana odpowiedź cytotoksyczna – powiedział.
Jak zauważyła Anna Kupiecka, prezes Fundacji OnkoCafe – Razem Lepiej, już od 1 lipca 2024 r. w Polsce dostępna będzie pierwsza terapia przeciwciałem dwuswoistym w hematoonkologii. – Na najnowszej liście refundacyjnej pojawiło się nowe przeciwciało bispecyficzne dla pacjentów z chłoniakiem grudkowym i to nas bardzo cieszy, dlatego że już długo jako organizacje pacjenckie byliśmy w rozmowach z Departamentem Polityki Lekowej wokół tych zmian i to jest taka jaskółka nadziei. Bardzo liczymy na to, że pojawią się również kolejne leki, o których profesorowie wspominali, w chłoniaku rozlanym z dużych komórek B, i w szpiczaku plazmocytowym – wyliczała. Zwróciła również uwagę na fakt, że nowoczesne leki, nawet jeśli nie zawsze przyczyniają się do wyleczenia chorych czy przedłużenia życia, znacznie poprawiają jego jakość – Niezmiernie istotna dla człowieka jest jego jakość życia, nawet jeśli choruje na poważną chorobę przewlekłą. Doskonałym przykładem w Polsce są pacjentki z rakiem piersi, u których przez lata to leczenie zostało dopracowane i już widzimy jak bardzo zmieniło się życie pacjentek. Ono zaczyna być jakościowe, pomimo obciążającego leczenia. Jestem przekonana, że te leki, które zwłaszcza zyskały wysokie uznanie, są na liście TOP10 HEMATO, TOP10 ONKO, te wszystkie terapie również się znajdą na kolejnych listach refundacyjnych – podkreśliła.
Aby móc optymalnie korzystać z możliwości, jakie dają nowe technologie lekowe, konieczne jest jednak odpowiednie zdiagnozowanie pacjentów. O tym, jak istotne jest to zagadnienie, opowiadał na przykładzie niedrobnokomórkowego raka płuca prof. Dariusz Kowalski, sekretarz generalny Polskiej Grupy Raka Płuca.
– Do niedawna jeszcze mediana czasu przeżycia chorych z rakiem niedrobnokomórkowym płuca wynosiła 8 miesięcy, a odsetek przeżyć jednorocznych nie przekraczał 10, 15 może 20%. W tej chwili dzięki lekom innowacyjnym, ukierunkowanym molekularnie na określone warianty genetyczne i dzięki immunoterapii, lekom immunokompetentnym, te mediany przeżycia, grubo przekraczają kilkanaście, kilkadziesiąt miesięcy, a odsetek przeżyć pięcioletnich, uwaga mówimy o odsetku pięcioletnich przeżyć, sięga nawet 30-40, a w niektórych przypadkach nawet 70%. Wobec raka niedrobnokomórkowego płuca zaczęliśmy używać sformułowania choroba przewlekła, co do niedawna byłoby praktycznie uważane za herezję – zauważył. – Stało się to dzięki właśnie zaawansowanej diagnostyce molekularnej, a w szczególności technologii sekwencjonowania nowej, następnej generacji, która umożliwia en bloc w jednym badaniu, jednego bloczka parafinowego identyfikować wszystkie zaburzenia molekularne (…) Tylko taka metoda diagnostyki umożliwi nam kwalifikację chorych do odpowiednich metod leczenia – dodał.
O optymalne wykorzystanie diagnostyki molekularnej apelowała także Aleksandra Wilk, dyrektor Sekcji Raka Płuca, Fundacji TO SIĘ LECZY. – My dążymy do tego, aby pacjenci byli optymalnie leczeni od samego początku, ponieważ właśnie to dedykowane, personalizowane leczenie przynosi im najwięcej korzyści. (…) Dzięki temu kompleksowemu profilowaniu genomowemu, pacjenci funkcjonują normalnie w świecie zawodowym, rodzinnym, w bardzo dobrej jakości życia, praktycznie w ogóle nie mają skutków ubocznych, więc gdybyśmy taką osobę spotkali na ulicy, jestem pewna, że w życiu by państwo nie powiedzieli, że to jest pacjent, który ma czwarty stopień raka płuca – powiedziała. Zauważyła, że nawet, jeżeli NFZ nie byłby w stanie pokryć tego świadczenia, to źródłem finansowania mógłby być Fundusz Medyczny, w którym dostępne są nierozdysponowane środki, które mogą zostać przeznaczone m.in. na diagnostykę.
Eksperci uczestniczący w dyskusji zwrócili również uwagę na potrzebę zbierania i analizowania danych pacjentów. Jak tłumaczyła prof. Lech-Marańda, jest to potrzebne po to, by lekarze mogli obserwować wyniki leczenia. Takie rozwiązanie z wykorzystaniem nowoczesnej aplikacji jest planowane do wdrożenia w ramach pilotażu Krajowej Sieci Hematoonkologicznej. Nie jest to jedyna inicjatywa w tym obszarze. Jak poinformował prof. Krzysztof Giannopoulos, w przypadku szpiczaka plazmocytowego prowadzone jest już od 3 lata badanie obserwacyjne na grupie ok. 2 tysięcy pacjentów spośród całej populacji 10 tysięcy chorych na szpiczaka.
Na koniec dyskusji głos zabrał Marek Augustyn, zastępca prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia, odnosząc się do kwestii rosnącego finansowania świadczeń w onkologii i hematoonkologii. – Na przestrzeni od 2019 r., gdzie wartość refundacji świadczeń wyniosła 10,486 mld zł, w zestawieniu z 2023 r., gdzie już wartość refundacji świadczeń wyniosła 21, 548 mld zł, widzimy że to jest wzrost grubo ponad 100%. Jeżeli mówimy o tak znaczącym przyroście, to chyba mamy wyższe oczekiwania i powinniśmy doszukiwać się przyczyn dlaczego tych efektów aż tak dobrych nie ma w zestawieniu z tymi nakładami – powiedział. Jak podsumował, skoro nakłady rosną, a liczba pacjentów nie rośnie gwałtownie, należy się więc skupić ardziej efektywnym wydawaniu pieniędzy.
tuk/, fot. freepik.com
Data publikacji: 19.06.2024 r.
