Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła risdiplam – lek w postaci płynnej, firmy Roche – do leczenia SMA – rdzeniowego zaniku mięśni. To rzadka choroba neurologiczna, jednocześnie ciężka, postępująca choroba nerwowo-mięśniowa o podłożu genetycznym, która może prowadzić do śmierci.
W badaniach nad risdiplamem uczestniczy ponad 450 pacjentów w ramach szerokiego programu badań klinicznych dotyczących SMA. Program obejmuje swoim zakresem niemowlęta od dwóch miesięcy do dorosłych w wieku do 60 lat, ze zróżnicowanymi objawami i funkcjami motorycznymi. To pierwszy i jedyny lek na SMA, który może być przyjmowany w domu – podawany codziennie doustnie lub przez sondę do karmienia.
Lek risdiplam może przynieść znaczące korzyści wielu osobom żyjącym z tą rzadką chorobą neurologiczną. Jest zaprojektowany, aby leczyć SMA przez zwiększenie produkcji białka, warunkującego przeżycie neuronów ruchowych (białko SMN). Białko SMN obecne jest w całym organizmie i pełni kluczową funkcję w utrzymaniu zdrowych neuronów ruchowych oraz zachowania zdolności do ruchu.
W dwóch badaniach klinicznych wykazano, że ten lek poprawia funkcje motoryczne u osób z typem 1, 2 i 3 SMA niezależnie od wieku i nasilenia choroby. Stosowanie risdiplamu doprowadziło do klinicznie istotnej poprawy funkcji motorycznych. Niemowlęta osiągały zdolność siedzenia bez podparcia przez co najmniej 5 sekund, co jest kluczowym etapem w rozwoju motorycznym, który zazwyczaj nie występuje w naturalnym przebiegu tej choroby.
Wnioski o rejestrację risdiplamu są obecnie złożone w Brazylii, Chile, Chinach, Indonezji, Rosji, Korei Południowej i na Tajwanie. Aktualnie pozostaje już tylko złożenie wniosku do Europejskiej Agencji Medycznej (European Medicines Agency -EMA) o dopuszczenie tego leku do obrotu. Będzie on występował pod nazwą handlową Evrysdi.
Oprac. IKa
Data publikacji: 12.08.2020 r
